Los investigadores han demostrado que una molécula pequeña puede transportar hierro en células humanas y animales vivos cuando faltan proteínas que normalmente hacen el mismo trabajo, una condición que a menudo causa anemia severa en los pacientes. Estas "prótesis moleculares" podrían tratar una gran cantidad de enfermedades incurablesenfermedades causadas por deficiencias de proteínas, como anemias, fibrosis quística o ciertos tipos de enfermedades cardíacas.
Investigadores de la Universidad de Illinois y colaboradores de la Escuela de Medicina de Harvard y la Universidad Northeastern publicarán su trabajo en la edición del 12 de mayo de la revista ciencia .
"Si ha perdido una mano, incluso una simple prótesis es realmente útil. De la misma manera, descubrimos que una pequeña molécula que reproduce el trabajo principal de una proteína faltante puede ser suficiente para restaurar la funcionalidad en células y animales", dijo el Dr. Martin D. Burke, líder del estudio. Burke es profesor de química en Illinois y decano asociado interino de investigación en el Carle Illinois College of Medicine.
"Si está enfermo porque tiene demasiada función proteica, en muchos casos podemos hacer algo al respecto. Pero si está enfermo porque le falta una proteína que cumple una función esencial, nos cuesta hacer cualquier cosaademás de tratar los síntomas. Es una gran necesidad médica insatisfecha ", dijo Burke, quien también es médico.
El equipo de Burke descubrió que una pequeña molécula llamada hinokitiol, derivada de una especie de ciprés que se encuentra en Japón, puede transportar hierro a través de las membranas celulares a las que les faltan proteínas de transporte.
En un sistema sano, las proteínas de transporte mueven el hierro a través de las membranas celulares para absorber hierro del intestino o producir hemoglobina para los glóbulos rojos. Pero cuando falta la proteína de transporte, el hierro no puede atravesar la membrana, lo que provoca anemia. Los investigadores encontraronque tres moléculas de hinokitiol pueden envolver un átomo de hierro y transportarlo directamente a través de la membrana donde debería estar la proteína faltante.
Los investigadores probaron el hinokitiol en ratones, ratas y pez cebra a los que les faltaban proteínas de transporte de hierro. Descubrieron que el hinokitiol administrado por vía oral restauraba la absorción de hierro en los intestinos de ratones y ratas, y que simplemente agregarlo al tanque del pez cebra anémico provocaba hemoglobina.También encontraron que restauró el transporte de hierro en las células humanas extraídas del revestimiento del intestino.
A continuación, el grupo de Burke espera encontrar más moléculas pequeñas que puedan funcionar como prótesis moleculares para otras enfermedades causadas por deficiencias de proteínas, con un enfoque particular en la fibrosis quística.
"Estos hallazgos sugieren que reemplazar las proteínas faltantes con prótesis de escala molecular puede representar una forma general de pensar sobre el tratamiento de una amplia gama de enfermedades humanas que hasta ahora han permanecido fuera del alcance de la medicina tradicional", dijo Burke.
Los Institutos Nacionales de Salud y el Instituto Médico Howard Hughes apoyaron este trabajo.
Fuente de la historia :
Materiales proporcionados por Universidad de Illinois en Urbana-Champaign . Nota: el contenido se puede editar por estilo y longitud.
Referencia de la revista :
cite esta página :