Sean Nygaard y sus colegas han desarrollado una nueva técnica que puede ayudar a superar uno de los mayores obstáculos en la terapia génica: la capacidad de generar una gran cantidad de células corregidas por genes que serían eficaces para reparar o corregir lesiones y enfermedades.
Además, en su método, las células corregidas genéticamente pueden repoblar in vivo.
Hasta la fecha, los esfuerzos para modificar y administrar células genéticamente modificadas para tratar varios trastornos han requerido la administración de miles de células, muchas de las cuales no sobreviven. Esto ha limitado la aplicación de la terapia génica, junto con otras preocupaciones en el campo, como la seguridad del vector de entrega.
Aquí, los investigadores administraron un gen terapéutico junto con un ARN en horquilla corto ARNhc en las células hepáticas de ratones. El ARNhc redujo el nivel de una enzima clave, lo que hizo que las células fueran más resistentes a un fármaco tóxico llamado CEHPOBA. Al trataruna población de células hepáticas con el fármaco, los investigadores se aseguraron de que solo las células corregidas por genes sobrevivieran y repoblaran el hígado, produciendo niveles más altos de lo normal del transgén terapéutico, en este caso, un gen que previene la enfermedad hepática enratones.
Este método universal de selección podría usarse para respaldar tratamientos basados en células para enfermedades hepáticas metabólicas neonatales y trastornos genéticos, como la hemofilia B, dicen Nygaard y sus colegas.
Sin embargo, la técnica también podría usarse para expandir una población terapéutica de células corregidas por genes en muchos tejidos que proliferan después de una lesión, como las células que se encuentran en la médula ósea, la piel o el intestino.
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Materiales proporcionados por Asociación Americana para el Avance de la Ciencia . Nota: el contenido se puede editar por estilo y longitud.
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