Un paciente cardíaco de 59 años con niveles peligrosamente altos de colesterol que no podían reducirse adecuadamente con las estatinas ahora tiene niveles de colesterol casi normales, gracias a una nueva clase de medicamentos que surgió del trabajo realizado por UT Southwestern MedicalInvestigadores del centro.
Dos de estos medicamentos, en una categoría conocida como inhibidores de PCSK9, fueron aprobados por la Administración de Alimentos y Medicamentos el verano pasado para que los usen algunas personas con niveles de colesterol extremadamente altos.
"Si toma a los pacientes principales que están en mayor riesgo, le hace apreciar la importancia de esta clase de medicamentos", dijo el Dr. Amit Khera, Director del Programa de Cardiología Preventiva y Profesor Asociado de Medicina Interna en UT Southwestern.
Frank Brown de Dallas, abuelo de seis y propietario de Frank's Wrecker Service en Dallas, tiene hipercolesterolemia familiar, una condición hereditaria que causa niveles altos de colesterol, especialmente colesterol de lipoproteínas de baja densidad LDL o "colesterol malo". Altolos niveles de colesterol LDL están fuertemente asociados con enfermedades cardíacas.
El Sr. Brown, con antecedentes de dos ataques cardíacos, había sido tratado agresivamente con múltiples medicamentos para reducir sus niveles de colesterol, pero seguían siendo obstinadamente altos.
"Cuando conocí al Sr. Brown, tenía un fuerte historial familiar de enfermedad cardíaca, tenía un nivel de colesterol ridículamente alto con un LDL de 384 y tenía dolores en el pecho", dijo el Dr. Amit Khera,quien es el cardiólogo del Sr. Brown.
El Dr. Khera, quien ocupa la Cátedra Dallas Heart Ball en Hipertensión y Enfermedad Cardíaca en UT Southwestern, estaba tratando al Sr.Brown con tres medicamentos para reducir el colesterol: una estatina, que es una clase de medicamentos que bloquea una sustancia queel cuerpo necesita producir colesterol; ezetimiba, un fármaco que bloquea la absorción de colesterol en el intestino; y colesevelam, que secuestra los ácidos biliares. Incluso con este trío de medicamentos, el nivel de colesterol LDL del Sr. Brown rondaba los 200.
Los dos inhibidores de PCSK9 aprobados por la FDA el año pasado fueron desarrollados como resultado de una investigación realizada por los genetistas de UT Southwestern, la Dra. Helen Hobbs y el Dr. Jonathan Cohen. Usando datos del Dallas Heart Study, un estudio poblacional que reuniódatos médicos sobre 6.000 residentes de Dallas, los dos investigadores mostraron que ciertas mutaciones en el gen que codifica la proteína PCSK9 conducen a niveles bajos de colesterol en la sangre.
Además, el Dr. Hobbs y el Dr. Cohen encontraron a una mujer que había heredado no una, sino dos de estas mutaciones en el gen PCSK9: una mutación de cada padre. Esta mujer tenía niveles sorprendentemente bajos de colesterol LDL.100 se considera bueno, su nivel de colesterol LDL era solo 14. De manera crucial, esta mujer gozaba de buena salud, lo que sugiere que las terapias dirigidas a bloquear PCSK9 no solo serían efectivas, sino también seguras.
Su investigación condujo al desarrollo por parte de las compañías farmacéuticas de evolocumab y alirocumab, los dos inhibidores aprobados de PCSK9, que se administran mediante inyecciones mensuales o quincenales.
El Dr. Hobbs, Director del Centro Eugene McDermott para el Crecimiento y el Desarrollo Humano, ocupa la Cátedra Distinguida Eugene McDermott para el Estudio del Crecimiento y el Desarrollo Humano, la Cátedra Distinguida de Philip O'Bryan Montgomery, Jr., MD en Biología del Desarrollo,y la Cátedra Dallas Heart Ball en Investigación Cardiológica de 1995. El Dr. Cohen, Profesor de Medicina Interna y del Centro McDermott, ocupa la Cátedra Distinguida C. Vincent Prothro en Investigación en Nutrición Humana.
El Sr. Brown había sido parte de un ensayo clínico que probaba la seguridad y eficacia de uno de los nuevos inhibidores de PCSK9 y, cuando se aprobaron los medicamentos, el Dr. Khera comenzó a trabajar para que el Sr. Brown lo aprobara por su seguro para estar en elnuevo régimen.
"En el mundo de los pacientes con colesterol, la mayoría están bien controlados con estatinas, y deben seguir tomándolas", dijo el Dr. Khera. "Pero el Sr. Brown es el paciente perfecto para los inhibidores de PCSK9. Sabíamos que podía tolerarloporque había estado en un ensayo clínico, sabía cómo administrar las inyecciones y tenía un riesgo muy alto. Habíamos agotado las otras opciones para tratar de controlar su colesterol ".
Dos meses después de que comenzara sus inyecciones quincenales del nuevo medicamento, el nivel de colesterol LDL del Sr. Brown bajó a 111 - no del todo normal, que es 100 o menos - pero una reducción de casi el 50 por ciento del nivel que había sidodurante años.
Es una buena señal para el Sr.Brown, quien espera muchos años más de dirigir su negocio, ver los partidos de los Dallas Cowboys y pasar tiempo con sus nietos.
"Hay muchos más Frank Browns, pacientes que no pueden controlar su colesterol con los medicamentos estándar", dijo el Dr. Khera. "Es maravilloso tener esta opción para ofrecer este grupo especial de pacientes".
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Materiales proporcionado por UT Southwestern Medical Center . Nota: el contenido se puede editar por estilo y longitud.
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