Un nuevo estudio australiano muestra que un fármaco desarrollado recientemente, que ya se utiliza de forma segura en ensayos clínicos de leucemia en adultos, es muy prometedor para algunos niños con una forma agresiva de cáncer conocida como leucemia linfoblástica aguda LLA.
Cada año, alrededor de 150 niños australianos y casi la misma cantidad de adultos son diagnosticados con ALL, que es el cáncer infantil más común. Alrededor del 15% tendrá un subtipo agresivo de ALL conocido como T-ALL que generalmente responde menos aterapia y más probabilidades de recaída.
El profesor Richard Lock y el Dr. Donya Moradi Manesh del Children's Cancer Institute han demostrado que un fármaco conocido como PR-104 es eficaz contra modelos de laboratorio de T-ALL agresivos.
Sus hallazgos ahora se publican en línea en la revista sangre .
El equipo de investigación probó PR-104 a través del Programa de Pruebas Preclínicas Pediátricas, un consorcio financiado por el Instituto Nacional del Cáncer de EE. UU. NCI para priorizar y acelerar la incorporación de nuevos fármacos a ensayos clínicos en niños con cánceres agresivos.sitio de pruebas ubicado fuera de los EE. UU. y realiza todas las pruebas del consorcio contra la LLA infantil.
"Durante los 10 años que hemos sido financiados por el programa NCI, hemos probado más de 70 medicamentos y combinaciones, y el PR-104 es uno de los más emocionantes hasta ahora, con el potencial de pasar rápidamente a la etapa clínicaensayos para niños ", dijo el profesor Richard Lock.
"Nuestros primeros resultados con PR-104 nos animaron tanto que realizamos estudios adicionales que demostraron que el fármaco es preferentemente activo contra T-ALL, un subtipo de ALL que afecta a los glóbulos blancos conocidos como 'células T'.
"Alrededor del 15% de los pacientes con leucemia linfoblástica aguda tienen LLA-T, mientras que el 85% tienen una enfermedad que afecta a sus 'células B', otro tipo de glóbulos blancos. El PR-104 es mucho menos eficaz contra estas leucemias de células B.
"Creemos que el PR-104 podría ser un fármaco eficaz para los pacientes que inicialmente se han beneficiado del tratamiento convencional para T-ALL, pero que posteriormente han recaído".
Al principio desconcertados por el motivo por el que T-ALL respondía a PR-104, los investigadores se dieron cuenta de que solo el subtipo de células T expresaba niveles altos de AKR1C3, una enzima que activa PR-104.
El equipo de investigación está examinando la biología molecular detrás de AKR1C3 y tratando de comprender por qué las células T-ALL expresan niveles muy altos de la enzima.
"Si podemos averiguar qué activa esta enzima en las células T, podríamos encontrar una manera de activarla en las células B, haciendo que la enfermedad de las células B también sea sensible al fármaco", dijo el profesor Lock.
"Obviamente, sería ideal si pudiéramos ampliar el alcance de este medicamento para incluir a todos los pacientes con leucemia linfoblástica aguda.
"Mientras tanto, podemos prever el uso de PR-104 para apuntar a los T-ALL altamente agresivos que expresan altos niveles de AKR1C3.
"Buscamos activamente oportunidades para realizar un ensayo clínico para tratar la LLA-T infantil con PR-104".
Fuente de la historia :
Materiales proporcionado por Instituto del Cáncer Infantil de Australia . Nota: el contenido se puede editar por estilo y longitud.
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