La estenosis de las venas pulmonares PVS es una enfermedad poco común en la que se acumulan células anormales dentro de las venas responsables de transportar sangre rica en oxígeno desde los pulmones al corazón. Restringe el flujo sanguíneo a través de estos vasos y finalmente los cierra por completo si se dejasin tratamiento. Por lo general, afecta a los niños pequeños, la forma más grave de PVS progresa muy rápidamente y puede causar la muerte en cuestión de meses después del diagnóstico.
Hasta hace poco, las opciones de tratamiento se limitaban a mantener abiertas las venas pulmonares mediante cateterismo o cirugía. Sin embargo, este método solo extrae las células, pero no hace nada para evitar que vuelvan a crecer. Ahora, un ensayo clínico muestra que agregar quimioterapia a un régimen de tratamiento que incluyeel cateterismo y la cirugía pueden disuadir el crecimiento celular anormal y finalmente dar a los niños con PVS la oportunidad de crecer.
Los resultados del ensayo, realizado por el Programa de estenosis de la vena pulmonar del Boston Children's Hospital, se publicaron recientemente en el Revista de pediatría .
"A través de este enfoque, hemos creado la primera población de sobrevivientes que viven con PVS grave", dice Christina Ireland, RN, MS, FNP, quien ha logrado inscribir pacientes en el ensayo y tratar a nuevos pacientes desde elfinalizó el ensayo. "Hemos cambiado esta enfermedad de un asesino agudo a una condición crónica y manejable".
Cuanto antes los pacientes pudieron comenzar la quimioterapia, mejor les irá ahora, según la cardióloga e investigadora del Boston Children's, Kathy Jenkins, MD, MPH, quien fue la autora principal del artículo. Trabajando con el neurooncólogo Mark Kieran, MD, PhD, del Dana-Farber / Boston Children's Cancer and Blood Disorders Center, Jenkins trajo el innovador enfoque de quimioterapia a los pacientes con PVS en el Boston Children's Heart Center.
"En el tratamiento del cáncer, la quimioterapia actúa dirigiendo ciertos receptores a las células anormales", dice Jenkins. "Comenzamos por este camino porque teníamos razones para creer que las células PVS tenían tipos similares de receptores".
Encontrar un terreno común en la enfermedad vascular
Jenkins, Kieran y un equipo de colaboradores se concentraron en los receptores para el factor de crecimiento derivado de plaquetas y el factor de crecimiento endotelial vascular como objetivos que dos tipos de quimioterapias líderes mesilato de imatinib y bevacizumab pueden atacar.
"Al dirigirnos a estos receptores del factor de crecimiento con quimioterapia, planteamos la hipótesis de que podríamos tener éxito en ralentizar la acumulación celular anormal causada por la estenosis de las venas pulmonares", dice Ryan Callahan, MD, cardiólogo pediátrico del Boston Children's y primer autor deel papel.
Dada la promesa del enfoque, la Administración de Alimentos y Medicamentos inicialmente aprobó el ensayo clínico para incluir a diez pacientes como piloto. Sin embargo, pronto, las respuestas de los pacientes mostraron que el enfoque funcionaba sin toxicidad indebida. En consecuencia, el ensayo se expandió para tratar48 pacientes en total en el transcurso de cinco años.
"Para la semana 48 de tratamiento, pudimos estabilizar la progresión de la EVP y prevenir más daño pulmonar en el 31 por ciento de los niños que tratamos", dice Jenkins. "A las 72 semanas, el 77 por ciento de los pacientes tratados según nuestro protocolo todavía estabanvivo. Esto es realmente notable si se tiene en cuenta que, históricamente, a los niños diagnosticados con PVS grave se les ha dado apenas meses de vida "
Carreras para brindar tratamiento a tiempo
Jenkins dice que cuando un paciente presenta síntomas agudos de EVP, tanto el corazón como los pulmones están en peligro.
"Los pulmones necesitan ventilación y flujo sanguíneo para sobrevivir", dice Jenkins. "Cuando los pacientes alcanzan un punto en el que su EVP ha progresado a un grado lo suficientemente grave, es posible que pierdan la función de uno o ambos pulmones. Además, mantenerla limpieza de las venas es fundamental para garantizar que el corazón no esté sometido a una tensión peligrosa por luchar para bombear sangre ".
Irlanda está de acuerdo. "De los niños que hemos tratado en nuestro ensayo, hemos aprendido rápidamente que la intervención temprana es la clave para prevenir la cicatrización cardíaca permanente y el daño pulmonar que puede afectar su calidad de vida a largo plazo", dice..
Irlanda ha desempeñado un papel especial en el éxito del ensayo. Jenkins y otros colegas dicen que no se detuvo ante nada para llevar a casi 50 pacientes jóvenes y sus padres de todo Estados Unidos a Boston para recibir tratamiento, incluso enviando un avión médicopara conseguirlos cuando sea necesario.
yendo más allá
Después de que los pacientes llegaron y recibieron autorización médica para recibir tratamiento, Ireland ayudó a navegar el camino por delante. Trabajó para que las compañías de seguros de las familias aprobaran la terapia experimental y coordinó todos los aspectos de la atención de cada niño. Para los niños que eran demasiado pequeños paratragar las píldoras de quimioterapia, Irlanda les mostró a los padres cómo triturar las píldoras y agregarlas al jugo de manzana.
"¡Un ensayo clínico servido en un vaso de jugo!", Ha dicho Ireland entre risas.
Ella les dio su número de teléfono celular personal a los padres de cada niño para que pudieran comunicarse con ella día o noche para hacer preguntas sobre el medicamento o la condición de su niño. Hoy, recibe regularmente actualizaciones de texto sobre cómo los graduados del ensayo están comenzando de nuevo.años en la escuela, alcanzando cumpleaños importantes y celebrando las fiestas con sus familias.
Como coautor del documento de resultados del ensayo clínico, Irlanda espera que los datos revisados por pares ayuden a acelerar las aprobaciones de seguros para el uso de medicamentos de quimioterapia en PVS e influyan en otros departamentos de cardiología para comenzar la quimioterapia tan pronto como se diagnostique a un niñocon PVS progresivo.
Cambio de la estenosis de la vena pulmonar de aguda a crónica
A pesar del éxito del ensayo, aún quedan por delante nuevos desafíos para la creciente cohorte de sobrevivientes de PVS.
"La población de pacientes con PVS 'crónica' recién formada está creciendo con afecciones cardíacas y pulmonares únicas que requieren un tratamiento innovador", dice Jenkins. "Por ejemplo, algunos niños que no recibieron quimioterapia lo suficientemente temprano ahora están recibiendo tratamiento cardíaco y pulmonar.cirugías para tratar las cicatrices causadas por la EVP. Sin embargo, sin quimioterapia, es posible que estos niños aún no estén vivos para enfrentar estos desafíos médicos ".
Aunque el número de pacientes con EVP crónica todavía es pequeño, está creciendo rápidamente. A medida que cada niño alcanza nuevos hitos que antes no eran posibles, Jenkins e Irlanda se adaptan para crear planes de tratamiento personalizados para todos y cada uno de ellos.
"Les decimos a los padres que aunque no ha habido muchos pacientes en el lugar de su hijo, hemos sido el equipo que los ha visto a todos", dice Ireland. "No hay otra clínica que sepa cómo tratarPVS como nosotros ".
Además de Jenkins, Callahan, Kieran e Ireland, los autores adicionales del artículo fueron Christopher Baird, Steven Colan, Kimberlee Gauvreau, Audrey Marshall, Laureen Sena y Sara Vargas.
Este trabajo fue financiado por Ansley's Heart Endowment Fund, Christina Capozzi Memorial Foundation y TJ Reynolds Endowment Fund.
Fuente de la historia :
Materiales proporcionado por Hospital de Niños de Boston . Nota: el contenido se puede editar por estilo y longitud.
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