"De la mesa a la cama" describe una investigación que ha progresado desde la ciencia básica en modelos animales que ha llevado a terapias utilizadas en pacientes. Ahora, un estudio en la revista cerebro describe lo que podría considerarse un enfoque directo "del acuario a la cama", tomando un fármaco descubierto en un modelo genético de epilepsia de pez cebra y probándolo, con resultados prometedores, en un pequeño número de niños con la enfermedad. El estudio fuecon el apoyo del Instituto Nacional de Trastornos Neurológicos y Accidentes Cerebrovasculares NINDS, parte de los Institutos Nacionales de Salud.
"Esta es la primera vez que los científicos han llevado una terapia potencial descubierta en un modelo de pez directamente en personas en un ensayo clínico", dijo Vicky Whittemore, Ph.D., directora del programa en el NINDS. "Estos hallazgos sugieren quepuede ser posible tratar trastornos neurológicos causados por mutaciones genéticas a través de un enfoque de estilo de medicina eficiente y de precisión ".
Scott C. Baraban, Ph.D., la Cátedra William K. Bowes Jr. en Investigación en Neurociencia y profesor de cirugía neurológica en la Universidad de California, San Francisco UCSF, becaria postdoctoral Aliesha Griffin, Ph.D., y sus colegas utilizaron un modelo de pez cebra del síndrome de Dravet para probar el fármaco lorcaserin y encontraron que suprimía la actividad convulsiva en los peces. El síndrome de Dravet es una forma grave de epilepsia pediátrica caracterizada por frecuentes convulsiones diarias resistentes a los fármacos y retrasos en el desarrollo.por una mutación genética, que el grupo del Dr. Baraban pudo introducir en el pez cebra para causar epilepsia.
El Dr. Baraban y su colega Kelly Knupp, MD de la Universidad de Colorado, Denver, luego probaron la lorcaserina en cinco niños con síndrome de Dravet. Los niños eran resistentes a otros medicamentos antiepilépticos y participaron en este estudio mediante un uso compasivo,programa no indicado en la etiqueta. La lorcaserina se asoció inicialmente con una disminución de la frecuencia de las convulsiones en todos los niños. Por ejemplo, durante los primeros tres meses de tratamiento, uno de los pacientes que había estado experimentando varias convulsiones todos los días estuvo libre de convulsiones durante dos semanasSin embargo, después de tres meses, la actividad de las convulsiones había aumentado, pero la frecuencia fue menor de lo que se había informado al comienzo del ensayo. Ninguno de los niños experimentó efectos secundarios graves, aunque algunos informaron una disminución del apetito.
Esto se basa en el trabajo de un estudio de 2013 en el que el Dr. Baraban y su equipo de UCSF utilizaron un método de detección de fármacos automatizado para identificar posibles terapias antiepilépticas y descubrieron que el compuesto clemizol disminuía la actividad convulsiva en el pez cebra.
En el estudio actual, el equipo del Dr. Baraban descubrió que el clemizol puede tener sus efectos anticonvulsivos al actuar sobre el sistema de la serotonina. La serotonina es una sustancia química del cerebro que desempeña un papel en varias funciones, como el estado de ánimo, el apetito y la memoria. Los investigadoresa continuación identificó un fármaco comparable, la lorcaserina, que también afecta el sistema de la serotonina y está disponible para uso clínico.
"Con el pez cebra, podemos reducir en gran medida el tiempo que transcurre entre la identificación de un tratamiento potencial y la entrega a las personas que necesitan ayuda desesperadamente", dijo el Dr. Baraban.
El grupo del Dr. Baraban está desarrollando clemizol y sus derivados, para su uso en ensayos clínicos. Además, los investigadores de UCSF están realizando experimentos para aprender más sobre el papel de los receptores de serotonina específicos en la epilepsia con la esperanza de generar tratamientos más efectivos paraniños que padecen síndrome de Dravet.
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Materiales proporcionado por NIH / Instituto Nacional de Trastornos Neurológicos y Accidentes Cerebrovasculares . Nota: el contenido se puede editar por estilo y longitud.
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