Cuando la vida de un bebé se vio amenazada por un cáncer pediátrico poco común que no respondía a la cirugía o la quimioterapia, los médicos del Nemours Children's Hospital rápidamente redujeron con éxito el tumor en un 90 por ciento mediante un tratamiento experimental, según un nuevo estudio publicado en línea en Sangre pediátrica y cáncer . La niña que ahora tiene 20 meses logró la mejora notable al recibir un medicamento llamado LOXO-101 que se estaba probando en adultos, informaron los investigadores.
"La mayoría de los bebés y niños con fibrosarcoma infantil IFS se pueden curar mediante cirugía y quimioterapia. Cuando la enfermedad de nuestro paciente progresó a pesar de estos tratamientos, tuvimos que investigar nuevas opciones que pudieran atacar la enfermedad", dijo el Dr. Ramamoorthy NagasubramanianMD, autor principal del manuscrito, jefe de división de hematología-oncología pediátrica del Nemours Children's Hospital. "La dramática reducción en el tamaño del tumor muestra una evidencia temprana pero prometedora del potencial de LOXO-101 para proporcionar un beneficio significativo para los pacientes pediátricos con fusiones del gen NTRK. "
El equipo de oncología de Nemours operó a la niña a los 6 meses para extirpar un tumor grande ubicado en el cuello y la cara. El tumor no respondió a la quimioterapia estándar y recayó después de una cirugía extensa. Las pruebas genéticas confirmaron una fusión del gen ETV6-NTRK3, quese encuentra con frecuencia en IFS. En ese momento, LOXO-101 estaba en un ensayo de canasta multicéntrico de fase 1 en adultos. Trabajando con Nemours, Loxo Oncology, Inc., una compañía biofarmacéutica que desarrolla medicamentos altamente selectivos para pacientes con cánceres genéticamente definidos,pudo ampliar la prueba a los niños e inscribirla.
Se desarrolló una formulación líquida especial de LOXO-101, con un enfoque farmacocinético que pondera todas las variables, para determinar el tamaño de dosis adecuado para cada caso. La respuesta al fármaco se evaluó mediante imágenes de resonancia magnética cada 4-8 semanas.
"Aunque algunos impulsores genéticos del cáncer se encuentran tanto en pacientes pediátricos como en adultos, hay pocas terapias dirigidas disponibles para niños con cáncer", dijo Josh Bilenker, MD, director ejecutivo de Loxo Oncology. "Sabemos que NTRKlas fusiones juegan un papel importante en muchos cánceres pediátricos, y este estudio de caso es un primer paso para demostrar que un inhibidor selectivo de TRK puede proporcionar beneficios a estos niños. Estamos dedicados al rápido desarrollo de LOXO-101 en pacientes pediátricos con cáncer ".
En el momento de este manuscrito, el paciente se encuentra en el quinto ciclo de LOXO-101, con una buena respuesta confirmada mediante los Criterios de evaluación de respuesta en tumores sólidos RECIST, y está logrando hitos de desarrollo normales. El paciente no ha experimentado eventos adversos relacionadosa LOXO-101.
"El desarrollo de estos inhibidores para pacientes pediátricos probablemente se ha retrasado con respecto al desarrollo adulto debido a la disponibilidad limitada de perfiles genómicos completos de tumores pediátricos raros y los resultados generalmente favorables del uso de tratamientos convencionales", dijo el Dr. Ramamoorthy Nagasubramanian. "Sin embargo,, este caso subraya la promesa y el potencial de salvar vidas de las terapias dirigidas para niños ".
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