Se ha lanzado el primer registro internacional de pacientes para la discinesia ciliar primaria DCP, una enfermedad pulmonar rara que causa infecciones respiratorias recurrentes y a largo plazo, sin tratamientos aprobados y sin cura.
Aunque se ha avanzado en la comprensión de la enfermedad en los últimos años, hay una falta de datos fundamentales sobre el número de casos de la enfermedad, cómo la enfermedad afecta a diferentes personas y los efectos de las diferentes opciones de tratamiento. Los registros de pacientes son herramientas eficacespara recopilar datos de personas con una enfermedad rara para evaluar su afección, cómo se desarrolla y cómo responde a los tratamientos.
La PCD es una afección hereditaria que afecta a los niños y ocurre cuando un niño hereda un gen "defectuoso" de sus padres. Afecta a los cilios, estructuras microscópicas diminutas en movimiento que recubren las vías respiratorias, los oídos y los senos nasales. Los síntomas pueden incluir incapacidad para eliminarmoco de los pulmones, congestión nasal persistente y sinusitis. Puede provocar bronquiectasias difusas ensanchamiento de los bronquios y, finalmente, insuficiencia respiratoria a largo plazo.
En este nuevo estudio, publicado en línea hoy 9 de diciembre de 2015 en Revista respiratoria europea , los investigadores describen cómo establecieron una plataforma internacional en línea para recopilar sistemáticamente datos sobre casos de diagnósticos de DCP, síntomas mostrados por los pacientes, tratamiento y progresión de la enfermedad. El equipo trabajó en estrecha colaboración con los principales médicos de todo el mundo y colaboró con varias organizaciones de pacientes.
Hasta la fecha, se han incluido 201 pacientes en el registro. Los pacientes son reclutados por su profesional de la salud una vez que se ha obtenido el consentimiento por escrito. Los datos se seguirán recopilando y utilizando para proyectos de evaluación comparativa que ayuden a mejorar el diagnóstico y el tratamiento de la DCP.El registro también servirá como plataforma para reclutar pacientes para ensayos clínicos que ayuden a desarrollar nuevos tratamientos para la enfermedad.
El Dr. Claudius Werner, autor principal del estudio del Hospital Universitario de Münster, en Alemania, dijo: "La PCD es una enfermedad rara, pero debilitante, que actualmente tiene numerosas incertidumbres relacionadas con su diagnóstico y tratamiento. Creemos que esta nuevaLa herramienta en línea mejorará nuestra comprensión de este trastorno poco común, nos ayudará a reclutar candidatos para estudios de investigación y, en última instancia, mejorará la atención de los pacientes con PCD.
"Continuaremos construyendo sobre los datos en el registro mediante la contratación de más centros de referencia para apoyar este trabajo, la contratación de más pacientes y la limpieza de los datos listos para el análisis y un informe completo e integral de todos los elementos recopilados. También planeamos estableceradministradores de registros para difundir aún más el conocimiento sobre el registro y facilitar el acceso al registro de pacientes de países que actualmente no pertenecen al consorcio actual. "
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Materiales proporcionados por Fundación Europea del Pulmón . Nota: el contenido se puede editar por estilo y longitud.
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