La proteinosis alveolar pulmonar hereditaria herPAP es una enfermedad rara caracterizada por la acumulación lenta de material de lipoproteínas en los pulmones debido a la falla de células altamente especializadas llamadas macrófagos, que generalmente se comen este material del aire pulmonar.espacio. El 9 de agosto en el diario Informes de células madre los investigadores en Alemania demuestran que un solo trasplante de macrófagos murinos derivados de células madre pluripotentes inducidas iPSC en los pulmones de ratones que padecen herPAP puede tratar eficazmente esta enfermedad potencialmente mortal.
"De estudios anteriores, sabemos que el trasplante de macrófagos pulmonares TMP funciona con células derivadas de médula ósea, por lo que queríamos ver si un trasplante con macrófagos derivados de iPSC mostraría una eficacia similar", dice el coautor Thomas Moritz, un hematólogo de la Escuela de Medicina de Hannover. "Encontramos que el trasplante único de macrófagos derivados de iPSC directamente en los pulmones de los ratones herPAP mejora profundamente los síntomas de herPAP a largo plazo. Además, estas estrategias de PMT también pueden ser útiles en enfermedades relacionadas".
Los macrófagos son células inmunes que se encuentran en todos los órganos del cuerpo que consumen patógenos como bacterias o virus. "En principio, son como Pac-Man", dice Nico Lachmann, coautor principal correspondiente del estudio.Sin embargo, en la enfermedad de herPAP, los macrófagos que normalmente se encuentran en los alvéolos pulmonares, los alvéolos, están ausentes o no son funcionales. Lachmann y Moritz querían saber si reemplazar directamente los macrófagos pulmonares ausentes y no funcionales con el iPSC-los macrófagos derivados tendrían un efecto terapéutico.
"Cuatro meses después del trasplante pudimos ver que la enfermedad mejoró notablemente en los ratones herPAP que recibieron el tratamiento", dice Moritz. "Y los macrófagos derivados de iPSC trasplantados podrían funcionar de manera tan eficiente porque exhiben una gran plasticidad, lo que significa que despuéstrasplante, se diferencian y se adaptan al ambiente pulmonar murino, convirtiéndose en los tipos de macrófagos necesarios "
Además, Lachmann y Moritz observaron que esta plasticidad permitió que un trasplante fuera lo suficientemente eficiente como para tratar eficazmente a los ratones durante al menos seis meses, lo que representa aproximadamente un tercio de la vida útil de un ratón.
"Este fue un estudio de prueba de concepto, pero si el trasplante al pulmón funcionó para mejorar las condiciones de los ratones con herPAP, podemos esperar que los trasplantes a otros órganos, como el hígado o el cerebro, funcionen para mejorar elcondiciones de individuos con otras enfermedades similares donde los macrófagos están ausentes o no son funcionales ", dice Lachmann." A partir de aquí, nuestro objetivo es perfeccionar esta terapia en pacientes con herPAP y luego traducir el concepto de PMT a largo o corto plazo.enfoque terapéutico para otras enfermedades "
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