La reciente aprobación de Spinraza TM nusinersen, desarrollado conjuntamente por Ionis Pharmaceuticals y Biogen, marca la llegada de una nueva clase de productos biológicos: oligonucleótidos terapéuticos. Una publicación reciente del Centro para la Integración de la Ciencia y la Industria en la Universidad de Bentley muestra que el camino de los treinta añosdesde el inicio de la investigación sobre oligonucleótidos como agentes terapéuticos hasta la aparición de productos efectivos siguiendo patrones predecibles de innovación, en los que los productos novedosos se desarrollan con éxito solo después de que la investigación básica subyacente alcanza un nivel de madurez requerido.
El artículo en la revista Terapia molecular - Ácidos nucleicos titulado "Como Tecnologías para la Terapia Nucleotídica Madura, Productos Emergentes" describe el análisis de más de 60,000 publicaciones de investigación relacionadas con terapias oligonucleotídicas. El trabajo aplica un modelo de análisis de datos para el crecimiento y la maduración de la investigación biomédica para caracterizar el progreso de la investigación enla química farmacéutica de la terapéutica de oligonucleótidos, así como los objetivos moleculares, por sus acciones. El trabajo previo ha demostrado que el desarrollo exitoso de productos característicamente sigue a la maduración de la investigación habilitadora más allá de un punto establecido analíticamente definido. El presente trabajo muestra que la aprobación del oligonucleótidola terapéutica exhibe un patrón similar.
La terapéutica de oligonucleótidos es una nueva clase de productos biofarmacéuticos compuestos por cadenas cortas de nucleótidos sintéticos, que se asemejan a los componentes básicos del ADN. Estos productos están diseñados para alterar la expresión de genes diana en el cuerpo, suprimiendo la expresión de genes asociados con enfermedades,o restaurar la expresión de los genes necesarios para la salud. Originalmente descrito en la década de 1980, el potencial de los oligonucleótidos como agentes terapéuticos generó cientos de ensayos clínicos y miles de millones de dólares de inversión en empresas que desarrollan estos productos terapéuticos sin generar productos exitosos.
"El descubrimiento y el desarrollo de nuevos medicamentos, como los oligonucleótidos, requiere una investigación básica exhaustiva para optimizar la química del producto, mejorar su actividad biológica y caracterizar una entidad química específica que pueda tratar enfermedades de manera segura", dijo el Dr. Fred Ledley, directordel Centro para la Integración de la Ciencia y la Industria. "Nuestro trabajo sugiere que cuando los análisis de datos se utilizan para rastrear la maduración de la investigación básica, los desarrolladores de medicamentos podrán reconocer de manera más eficiente el punto en que la ciencia es lo suficientemente madura para el desarrollo de productos."
El trabajo fue apoyado por una subvención de la National Biomedical Research Foundation.
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Materiales proporcionado por Universidad de Bentley . Nota: El contenido puede ser editado por estilo y longitud.
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