En un estudio internacional, se ha demostrado que el medicamento everolimus reduce significativamente la frecuencia de las convulsiones en pacientes con epilepsia resistente al tratamiento y complejo de esclerosis tuberosa TSC, una enfermedad genética que causa malformaciones y tumores en el cerebro y otros vitales.órganos
El estudio de fase 3, publicado en línea en The Lancet , es el último en mostrar la efectividad del everolimus para desacelerar el crecimiento celular que es hiperactivo en pacientes con CET.
"La reducción porcentual media en la frecuencia de las convulsiones fue de más del 29 por ciento para los pacientes con un régimen de dosis bajas de everolimus y casi del 40 por ciento para los pacientes con un régimen de dosis altas del medicamento", dice David Franz, MD, director fundador dela Clínica TSC en el Centro Médico del Hospital de Niños de Cincinnati y el autor principal del estudio "Al inicio del estudio, casi la mitad de los pacientes habían fallado el tratamiento con seis o más fármacos antiepilépticos previos".
La autora principal del estudio fue Jacqueline French, MD, profesora de neurología y directora de Investigación Traslacional y Epilepsia de Ensayos Clínicos en el Centro Integral de Epilepsia Langone de la NYU.
El estudio de fase III se realizó entre 366 pacientes con CET y epilepsia de 25 países que fueron asignados aleatoriamente a un placebo, una dosis baja de everolimus o una dosis más alta. Los pacientes tenían edades comprendidas entre dos y 65 años.
Se produjeron eventos adversos graves en el 3 por ciento de los pacientes que recibieron placebo y en el 14 por ciento de los que recibieron una dosis baja o alta de everolimus. El número de eventos adversos graves y eventos que llevaron a la interrupción del estudio fue consistente con los hallazgosde estudios previos de everolimus, según el Dr. Franz.
Everolimus ha demostrado previamente que reduce el volumen de astrocitomas subependimarios de células gigantes tumores de grano de bajo grado y angiomiolipomas tumores no cancerosos en los riñones de pacientes con CET. También se ha demostrado que mejora la apariencia de la piel.lesiones en pacientes con CET.
La misma vía mTOR asociada con el crecimiento celular hiperactivo en TSC también está implicada en otros cánceres y afecciones neurológicas, como la enfermedad de Alzheimer, diabetes tipo 2, enfermedad de Parkinson, enfermedad de Huntington y autismo. Esto convierte al everolimus, un inhibidor de mTOR, en un potencialcandidato para tratar estos trastornos asociados a mTOR, dice el Dr. Franz.
Casi 50,000 niños y adultos en los Estados Unidos y aproximadamente un millón de personas en todo el mundo viven con TSC. Se cree que la Clínica TSC en Cincinnati Children's es la más grande del mundo. El equipo de la clínica multidisciplinaria sigue a más de 1,000 niños y adultoscon esclerosis tuberosa y maneja todos los aspectos del trastorno.
Everolimus es comercializado por Novartis, que proporcionó medicamentos y apoyo financiero para el estudio. Además, varios de los autores del estudio son empleados de Novartis.
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Materiales proporcionado por Centro médico del Hospital de Niños de Cincinnati . Nota: El contenido puede ser editado por estilo y longitud.
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