Un anticuerpo diseñado para prevenir el sangrado excesivo en pacientes con hemofilia A severa puede ser seguro y efectivo, y requerir menos inyecciones que las opciones existentes, según un primer estudio en humanos del tratamiento publicado en línea hoy en día Sangre , la Revista de la Sociedad Americana de Hematología ASH.
La hemofilia A es un trastorno hemorrágico hereditario causado por una deficiencia del factor VIII funcional FVIII, una proteína esencial para la coagulación. Debido a que su sangre no coagula adecuadamente, las personas con hemofilia A tienen un alto riesgo de sangrado interno y externo excesivo ypuede sufrir complicaciones en las articulaciones, los músculos y los órganos. La mitad de los pacientes con hemofilia A tienen la forma grave del trastorno, que se caracteriza por niveles extremadamente bajos de FVIII en la sangre. La atención estándar para estos pacientes se enfoca en prevenir los episodios de sangrado manteniendoniveles de FVIII, mediante la administración de FVIII de ingeniería o derivados de plasma. Si bien esta terapia es efectiva, los pacientes deben autoinyectarse el producto FVIII dos o tres veces por semana por vía intravenosa, lo que representa una carga significativa para estos pacientes y sus familias.al 30 por ciento de las personas con hemofilia A grave desarrollan anticuerpos contra el producto FVIII denominados "inhibidores de FVIII".
Para crear una terapia preventiva de mayor duración para el sangrado asociado a la hemofilia A grave, un grupo de investigadores japoneses lanzó un primer ensayo en fase I en humanos para evaluar la seguridad, tolerabilidad, farmacocinética y farmacodinámica de ACE910, un anticuerpo biespecíficoque imita al FVIII y funciona con otros factores de coagulación para hacer que la sangre coagule adecuadamente.Debido a la diferente estructura molecular del FVIII, no se espera que el efecto de ACE910 se vea afectado por los inhibidores de FVIII, y es improbable que ACE910 induzca el desarrollo de inhibidores de FVIII.Los investigadores inscribieron a 40 voluntarios japoneses y 24 varones caucásicos sanos de entre 20 y 44 años con la intención de evaluar y comparar la actividad del medicamento en estos grupos. En la parte A del estudio, los voluntarios japoneses fueron asignados al azar para recibir una de las cinco dosis de ACE910 que van desde 0.001a 1 mg / kg o placebo por vía subcutánea.En la parte B, los voluntarios caucásicos fueron asignados al azar para recibir una de las tres dosis que van desde 0.1 a 1 mg / kg o placebosubcutáneamenteLos voluntarios fueron monitoreados en función de su grupo de dosis, desde cuatro semanas de observación para 0.001 mg / kg hasta 24 semanas para 1 mg / kg.
Las dosis de ACE910 de hasta 1 mg / kg parecían ser seguras, ya que los investigadores observaron eventos adversos mínimos en los voluntarios japoneses y caucásicos. Los investigadores no observaron ningún caso de hipercoagulabilidad. Todos los eventos adversos informados no fueron graves y no condujeronpara estudiar la abstinencia. Además, ACE910 absorbió en el plasma a una velocidad constante similar para voluntarios japoneses y caucásicos y permaneció en la sangre con una vida media de cuatro a cinco semanas, lo que sugiere que los efectos terapéuticos del fármaco podrían mantenerse una vezdosis subcutánea semanal de ACE910.
"Estos datos son muy alentadores para pacientes con hemofilia A grave, independientemente de la presencia de inhibidores de FVIII, ya que ACE910 tiene el potencial de ofrecer la oportunidad de vivir una vida más normal sin planificar constantemente la próxima inyección", dijo el autor del estudio Midori Shima, MD, PhD, de la Universidad de Medicina de Nara. "La primera investigación clínica de este fármaco en pacientes con hemofilia A con o sin inhibidores del FVIII ya se ha implementado, y los estudios de fase III se están planificando para comenzar en un futuro cercano"
Fuente de la historia :
Materiales proporcionados por Sociedad Americana de Hematología . Nota: El contenido puede ser editado por estilo y longitud.
Referencia del diario :
Cite esta página :