Investigadores del Departamento de Química de Twin Cities de la Universidad de Minnesota han creado un nuevo polímero para administrar terapias basadas en ADN y ARN para enfermedades. Por primera vez en la industria, los investigadores pudieron ver exactamente cómo los polímeros interactúan con las células humanascuando se administran medicamentos al cuerpo. Este descubrimiento abre la puerta a un uso más generalizado de polímeros en aplicaciones como la terapia génica y el desarrollo de vacunas.
La investigación se publica en Actas de la Academia Nacional de Ciencias PNAS .
La terapia génica implica alterar los genes dentro de las células del cuerpo para tratar o curar enfermedades. Se requiere un portador que "empaquete" el ADN para entregarlo a la célula; a menudo, se usa un virus como portador. Empaquetado de ácidos nucleicostambién se utiliza en vacunas, como la vacuna COVID-19 de ARN mensajero ARNm recientemente desarrollada, que está encerrada en un lípido.
El equipo de investigación está dirigido por la profesora de química Theresa Reineke y la profesora asociada Renee Frontiera. El laboratorio de Reineke sintetiza polímeros, que son moléculas de cadena larga que componen los plásticos, para utilizarlos en el envasado de los ácidos nucleicos.
"Es como pedir algo a Amazon, y se envía en una caja", explicó Reineke. "Las cosas se rompen si no se entregan en un paquete. Eso es básicamente lo que estamos haciendo aquí, pero en un nano-Estamos tomando estos cargamentos de ARN y ADN realmente sensibles que son susceptibles a la degradación enzimática, que no llegarán a su objetivo a menos que tenga algo para protegerlos ".
Los investigadores diseñaron el copolímero usando quinina, una sustancia natural que se usa en el agua tónica, y acrilato de 2-hidroxietilo HEA, que hace que el material sea soluble y se usa en una variedad de materiales médicos y de cuidado personal. Porque la quinina es fluorescente, el equipo de investigación pudo rastrear el paquete de ADN en todo el cuerpo y en las células utilizando espectroscopía Raman, una técnica de imágenes químicas.
"Hemos descubierto una nueva herramienta de empaque con este producto natural que es importante para todos estos campos importantes y de alto vuelo como la terapia génica y las vacunas", dijo Reineke, quien también es profesor distinguido de la Universidad McKnight.funciona en una variedad de tipos de células. Además de eso, tiene todas estas características interesantes: es fluorescente, podemos rastrearlo, es Raman activo, y eso nos permitió comprender muchos de los fundamentos sobre estos sistemas de empaque queeran imposibles de probar antes de incorporar este producto natural ".
La administración de fármacos a base de polímeros es significativamente más barata que el uso de virus, especialmente para la terapia génica, que puede costar hasta 2 millones de dólares por una sola inyección. Sin embargo, la principal barrera que impide el uso generalizado de polímeros es que los científicos no saben muchocómo el paquete de polímero realmente interactúa con las células del cuerpo.
Esta investigación ayuda a aclarar esa incertidumbre. El laboratorio de Frontiera se especializa en imágenes químicas. Usando la espectroscopia Raman, descubrieron que las proteínas propias de una célula juegan un papel clave en el desempaquetado de la carga de ácido nucleico una vez que el portador de polímero ingresa a la célula.
"Es muy satisfactorio saber cómo está sucediendo esto realmente, cuál es el proceso de entrega y verlo en tiempo real", dijo Frontiera. "Un punto clave es que estos polímeros también funcionan muy bien. Para todoslos atributos beneficiosos, también son increíblemente efectivos para llevar la carga útil a las células, y pudimos decir por qué, lo que no siempre sucede en este campo ".
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Materiales proporcionado por Universidad de Minnesota . Nota: el contenido se puede editar por estilo y longitud.
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