Un estudio publicado en Comunicaciones de la naturaleza descubrió que un inhibidor de una enzima llamada ACVR1 ralentiza el crecimiento tumoral y aumenta la supervivencia en un modelo animal de glioma pontino intrínseco difuso DIPG, el tumor cerebral más mortal en los niños. Actualmente, no hay medicamentos aprobados para el tratamiento de DIPG.Esta investigación abre la puerta a una nueva y prometedora estrategia de tratamiento.
"Nuestros resultados son alentadores y sugieren que podría ser razonable probar un inhibidor de esta enzima en un ensayo clínico", dice el autor principal Oren Becher, MD, del Instituto de Investigación Infantil Stanley Manne en el Hospital de Niños Ann & Robert H. Luriede Chicago y Profesor Asociado de Pediatría en la Facultad de Medicina Feinberg de la Universidad Northwestern. "Antes de eso, necesitamos evaluar diferentes inhibidores de ACVR1 en modelos animales para asegurarnos de llevar el agente más seguro y efectivo a los ensayos con niños".
En 2014, el laboratorio del Dr. Becher descubrió que las mutaciones de ACVR1 se encuentran en aproximadamente el 25 por ciento de los DIPG, lo que hace que la enzima sea hiperactiva. En el estudio actual, el Dr. Becher y sus colegas demuestran por primera vez en un modelo animalque esta mutación enzimática coopera con una mutación de histonas H3.1 K27M que se encuentra en el 20 por ciento de los DIPG. Juntas, estas mutaciones son importantes para iniciar el desarrollo del tumor.
La histona es una proteína que actúa como un carrete para el ADN, ayudando a empaquetar la cadena de ADN de seis pies de largo en el pequeño núcleo de cada célula. Las histonas también ayudan a regular qué genes se activan y desactivan, un proceso que sale mal cuando hayes una mutación de histona.
"Nuestro trabajo futuro examinará por qué y cómo las mutaciones de ACVR1 e histonas trabajan juntas para desencadenar el desarrollo de DIPG", dice el Dr. Becher, quien también es el Investigador de Investigación de Tumores Cerebrales Malignos Rory David Deutsch.estamos más cerca de identificar una terapia exitosa para niños con DIPG "
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Materiales proporcionados por Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital de Chicago . Nota: El contenido puede ser editado por estilo y longitud.
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