El cáncer cerebral pediátrico conocido como glioma pontino intrínseco difuso DIPG es casi uniformemente mortal. En parte, esto se debe a dónde y cómo crece, formándose como una red difusa de células en una parte del tronco encefálico llamada protuberancia,que controla funciones esenciales como la respiración y la deglución. Otro factor que hace que el DIPG sea especialmente peligroso es la falta de tratamientos: actualmente, no existen terapias dirigidas o inmunoterapias que sean eficaces para tratar la afección, y los numerosos ensayos clínicos de quimioterapia que buscan tratar el DIPG tienenno ha tenido éxito de manera uniforme
De hecho, la quimioterapia ha sido tan infructuosa contra DIPG que los investigadores han cuestionado si los medicamentos de quimioterapia pueden incluso llegar al cáncer. Hay razones para creer que no podrían hacerlo: muchos medicamentos no pueden atravesar la barrera hematoencefálica que encapsula elcerebro y sistema nervioso central, y la protuberancia es especialmente difícil de alcanzar. Ahora un estudio realizado por investigadores del Centro de Cáncer de la Universidad de Colorado que trabajan en Children's Hospital Colorado y publicado en la revista Avances de neuro-oncología ofrece información sobre esta pregunta.
"Los resultados fueron sorprendentes y alentadores", dice Adam Green, MD, investigador del Centro de Cáncer CU y especialista en cáncer cerebral pediátrico en el Children's Hospital Colorado. "La conclusión es que parece que el medicamento llega al tejido DIPG en buenas cantidades quetener el potencial de ser efectivo contra el tumor "
En otras palabras, la razón por la cual la quimioterapia ha sido ineficaz contra DIPG es muy probablemente el hecho de que todavía no hemos encontrado la quimioterapia correcta.
En el ensayo clínico, realizado en colaboración con Michael Wempe, PhD, director del Centro de Química Médica de la Facultad de Farmacia y Ciencias Farmacéuticas Skaggs de la Universidad de Colorado, los investigadores administraron una dosis del medicamento de quimioterapia gemcitabina a pacientes con DIPG recién diagnosticadosy luego midió cuánto de esta quimioterapia estaba presente en el tejido tumoral de los pacientes en su biopsia realizada inmediatamente después. El grupo también realizó estudios paralelos en modelos de ratones con DIPG humano. Los resultados en humanos y ratones fueron similares, independientemente de exactamente dónde se encontraba el tumorcreció en el cerebro y se mantuvo en algunos subtipos de tumores conocidos.
"No esperamos que la dosis única de quimioterapia sea efectiva contra el tumor, por lo que realmente les pedimos a las familias que den un salto de fe con nosotros, que confíen en que sería seguro y que ayudaría a responderuna pregunta importante, tanto para su hijo como para futuros pacientes. Ser la primera familia y paciente fue una decisión muy valiente de su parte ", dice Green."
"Esta investigación nos hace muy felices", dice el padre del primer niño inscrito. "El hecho de que nuestra hija contribuyó nos hace sentir orgullosos. Además, el experimento fue tan elegante en su diseño. Recuerdo haber pensado lo propicio que fue paraadministre una dosis única de gemcitabina inmediatamente antes de la biopsia que ya necesitaba hacerse. ¡Qué manera perfecta de probar algo que necesitaba pruebas desesperadamente pero que por lo demás no había sido probado ni comprobable! "
Es importante destacar que el equipo del Children's Hospital Colorado es un centro líder para el tratamiento del cáncer cerebral pediátrico y ha ayudado a promover la biopsia tumoral como parte estándar del tratamiento DIPG.
"No realizaríamos una biopsia del cerebro de un paciente solo para buscar quimioterapia. Pero debido a que esto es parte de nuestro procedimiento estándar para el diagnóstico y el tratamiento, también pudimos buscar en el tejido de la biopsia la acumulación de quimioterapia. Nos hizo excepcionalmenteposicionado para hacer esta prueba ", dice Green.
Green considera que el estado de DIPG es similar al tratamiento de la leucemia pediátrica en la década de 1950 o del neuroblastoma pediátrico en la década de 1990, ambos incurables en ese momento, pero para los cuales los nuevos tratamientos han mejorado drásticamente los resultados.
"Estas enfermedades requieren enfoques de tratamiento combinado, y eso es a lo que apuntamos", dice Green.
El hallazgo actual, aunque preliminar, también tiene el potencial de influir en el enfoque y el diseño de los ensayos clínicos DIPG. Por ejemplo, otra estrategia de tratamiento ha sido explorar la entrega directa de medicamentos de quimioterapia al tejido tumoral de manera que eviten la sangrebarrera cerebral. El estudio actual implica que, además de las estrategias innovadoras de administración de medicamentos, el campo puede continuar priorizando la búsqueda de nuevos y mejores medicamentos de quimioterapia para administrar a través del método estándar de infusión.
"Es alentador", dice Green. "Esto demuestra que la quimioterapia sistémica podría ser parte de la respuesta en el tratamiento de estos tumores. Solo tenemos que aplicar todo lo que estamos aprendiendo sobre la biología de los tumores para encontrar los medicamentos adecuados.nos da muchas esperanzas de que si encontramos los medicamentos correctos, podremos tratar este tumor de manera efectiva ".
Fuente de la historia :
Materiales proporcionado por Campus Médico Anschutz de la Universidad de Colorado . Original escrito por Garth Sundem. Nota: El contenido puede ser editado por estilo y longitud.
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