Los niños con un trastorno grave de la piel conocido como síndrome de mariposa desarrollan ampollas graves y crónicas. La fibrosis, el engrosamiento y la cicatrización de los tejidos conectivos, es una complicación importante de la enfermedad. La fibrosis no solo puede conducir a apéndices tipo club donde la piel crecesobre los dedos de las manos o los pies, pero Andrew South, PhD de Jefferson, profesor asociado en el departamento de Dermatología y Biología Cutánea, ha demostrado anteriormente que la fibrosis en pacientes con síndrome de mariposa también conduce a una forma agresiva de cáncer de piel que a menudo es mortal.El Dr. South y sus colegas han señalado cómo se desarrolla la fibrosis en pacientes con síndrome de mariposa. El descubrimiento apunta a un posible tratamiento para la complicación debilitante.
Los científicos sospecharon que una proteína llamada trombospondina-1 TSP1 podría estar involucrada en la fibrosis. En investigaciones anteriores, el Dr. South y sus colegas descubrieron que las células de la piel de pacientes con síndrome de mariposa tienen más TSP1 que las células de la piel de individuos sanos. En el nuevo estudio, los investigadores muestran que TSP1 se une a una proteína que ayuda a mantener juntas las capas de la piel llamadas colágeno 7 C7 en las células de la piel de individuos sanos. Pero C7 no se encuentra en los pacientes con síndrome de mariposa.
"Mostramos por primera vez en células humanas que TSP1 se une al colágeno 7 cuando está allí", dice el Dr. South, quien publicó los resultados en línea el 23 de enero en el Revista de Dermatología de Investigación. Dado que los niños con síndrome de mariposa no tienen mucho o ningún colágeno 7, TSP1 en cambio puede unirse a una molécula diferente llamada factor de crecimiento transformante β TGFβ. El TGFβ es una molécula de señalización bien conocida que cuando se activa desencadena una cascadade señales moleculares que culminan en fibrosis.
"Nuestros datos apuntan a que ese es el principal impulsor de la fibrosis en estos pacientes", dice el Dr. South, quien también es investigador en el Sidney Kimmel Cancer Center - Jefferson Health.
Los investigadores pasaron a mostrar que una molécula que impide que TSP1 active TGFβ reduce la fibrosis en un modelo del síntoma diseñado por tejidos. Además de esta terapia potencial, los investigadores ahora están analizando casi 1,500 moléculas aprobadas por la FDA para buscar otrastratos.
"Ahora que sabemos que uno de los principales activadores de la fibrosis es TSP1, estamos buscando ver si es posible reutilizar alguno de esos medicamentos para tratar la fibrosis en pacientes con síndrome de mariposa", dice el Dr. South.
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Materiales proporcionado por Universidad Thomas Jefferson . Nota: El contenido puede ser editado por estilo y longitud.
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