Un nuevo estudio de la Universidad de Tel Aviv sugiere que hay esperanza de tratar ciertas enfermedades metabólicas congénitas congénitas, una esperanza que se encuentra en el té verde y en el vino tinto.
La mayoría de las personas con trastornos metabólicos hereditarios nacen con un gen defectuoso que produce una deficiencia enzimática crítica. En ausencia de una cura, muchos pacientes con trastornos metabólicos congénitos congénitos deben seguir una dieta estricta y exigente durante toda su vida. Este nuevoLa investigación encuentra que ciertos compuestos que se encuentran naturalmente en el té verde y el vino tinto pueden bloquear la formación de metabolitos tóxicos.
La investigación fue dirigida por el Prof. Ehud Gazit de la Facultad de Ciencias de la Vida de TAU y su estudiante de doctorado Shira Shaham-Niv. Fue publicado en la revista del grupo Nature Química de comunicaciones .
Los investigadores consideraron dos compuestos: 1 galato de epigalocatequina, conocido como EGCG, que se encuentra naturalmente en el té verde, que ha llamado la atención dentro de la comunidad médica por sus beneficios potenciales para la salud; y 2 ácido tánico, que se encuentra en el vino tinto,que se sabe que previene la formación de estructuras amiloides tóxicas que causan trastornos neurodegenerativos como la enfermedad de Alzheimer y Parkinson.
"En el caso de enfermedades metabólicas congénitas congénitas, el cuerpo no produce una enzima metabólica vital", dijo Shaham-Niv. "Como resultado, los metabolitos, sustancias que son, entre otras cosas, los componentes básicos del ADN yproteínas: se acumulan en el cuerpo. Dicha acumulación incontrolada es tóxica y puede causar graves trastornos mentales y del desarrollo.
"Nuestro nuevo estudio demuestra una vez más la capacidad de la naturaleza para producir el mejor candidato de drogas para tratar algunas de las peores enfermedades humanas"
Colectivamente, este grupo de trastornos constituye una parte significativa de las enfermedades genéticas pediátricas. La enfermedad fenilcetonuria PKU, que produce la agregación del metabolito fenilalanina, es una enfermedad metabólica innata común. Los bebés con PKU deben adherirse a una dieta estricta librede fenilalanina por el resto de sus vidas. Si no lo hacen, pueden enfrentar graves problemas de desarrollo debilitantes.
"Pero esta es una tarea increíblemente difícil, ya que la fenilalanina se encuentra en la mayoría de los productos alimenticios que consumimos", dijo Shaham-Niv. "Evitar ciertas sustancias es la única forma de prevenir los efectos debilitantes a largo plazo detrastornos metabólicos congénitos congénitos. Esperamos que nuestro nuevo enfoque facilite el desarrollo de nuevos medicamentos para tratar estos trastornos ".
La nueva investigación se basa en dos estudios previos realizados en el laboratorio TAU del Prof. Gazit. En el primer estudio, se demostró que la fenilalanina es capaz de autoensamblarse y formar estructuras amiloides como las observadas en el Alzheimer, el Parkinson y otras enfermedades neurodegenerativasEn el segundo estudio, realizado por Shaham-Niv, también se demostró que otros metabolitos que se acumulan en otras enfermedades metabólicas congénitas congénitas experimentan procesos de autoensamblaje y forman agregados amiloides tóxicos.
"Ambos estudios llevaron a una revisión en la comprensión de la comunidad investigadora de las enfermedades metabólicas", dijo Shaham-Niv. "En nuestro nuevo estudio, examinamos si las moléculas identificadas en estudios anteriores sobre la enfermedad de Alzheimer y otras enfermedades amiloides, que son conocidasinhibir la formación de agregados de amiloide, también podría ayudar a contrarrestar el proceso de formación de amiloide de metabolitos en enfermedades metabólicas ".
La nueva investigación se centró en EGCG y ácido tánico utilizando tubos de ensayo y sistemas de células de cultivo. Las dos sustancias se probaron en tres metabolitos relacionados con tres enfermedades metabólicas innatas: adenina, tirosina acumulativa y fenilalanina. Los resultados fueron prometedores. Tanto el ácido tánico como el ácido tánicoLos EGCG fueron efectivos para bloquear la formación de estructuras amiloides tóxicas. Los investigadores también utilizaron simulaciones por computadora para verificar el mecanismo que impulsa los compuestos.
"Estamos entrando en una nueva era de entender el papel y la importancia de los metabolitos en diversas enfermedades, incluidas las enfermedades metabólicas, las enfermedades neurodegenerativas e incluso el cáncer", concluyó Shaham-Niv. "Las herramientas que hemos desarrollado son innovadoras y tienentremendo potencial para ayudar a una amplia gama de pacientes en el futuro "
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Materiales proporcionado por American Friends of Tel Aviv University . Nota: El contenido puede ser editado por estilo y longitud.
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