Después de tres décadas de esperanzas atenuadas por los contratiempos, la terapia génica, el proceso de tratar una enfermedad modificando el ADN de una persona, ya no es el futuro de la medicina, sino que forma parte del conjunto de herramientas de tratamiento clínico actual.12 edición de la revista ciencia proporciona una revisión profunda y oportuna de los desarrollos clave que han llevado a varios tratamientos exitosos de terapia génica para pacientes con afecciones médicas graves.
Escrito en colaboración con Cynthia E. Dunbar, MD, investigadora principal de la Rama de Hematología del Instituto Nacional del Corazón, los Pulmones y la Sangre NHLBI, parte de los Institutos Nacionales de Salud, el artículo también analiza las tecnologías emergentes de edición del genoma.para Dunbar y sus colegas, estos métodos, incluido el enfoque CRISPR / Cas9, proporcionarían formas de corregir o alterar el genoma de un individuo con precisión, lo que debería traducirse en enfoques de terapia génica más amplios y efectivos.
La terapia génica está diseñada para introducir material genético en las células para compensar o corregir genes anormales. Si un gen mutado causa daño o estimula la desaparición de una proteína necesaria, por ejemplo, la terapia génica puede introducir una copia normal deel gen para restaurar la función de esa proteína.
Los autores se centraron en los enfoques que han proporcionado los mejores resultados en terapia génica hasta el momento: 1 administración directa in vivo de vectores virales, o el uso de virus para administrar los genes terapéuticos en las células humanas;y 2 la transferencia de células madre de sangre o médula ósea genéticamente modificadas de un paciente, modificadas en un laboratorio y luego inyectadas nuevamente en el mismo paciente.
Originalmente concebido como un tratamiento únicamente para los trastornos hereditarios, la terapia génica ahora se aplica a afecciones adquiridas como el cáncer. Por ejemplo, la ingeniería de linfocitos, glóbulos blancos, que se pueden usar en la destrucción selectiva de células cancerosas.
En 2017, un flujo constante de resultados clínicos alentadores mostró progreso en las terapias genéticas para la hemofilia, la enfermedad de células falciformes, la ceguera, varias enfermedades graves
trastornos neurodegenerativos hereditarios, una variedad de otras enfermedades genéticas y múltiples cánceres de la médula ósea y los ganglios linfáticos.
El año pasado, la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. Aprobó tres terapias genéticas, y muchas más están bajo investigación clínica activa. Los autores analizaron el futuro de las terapias genéticas y los desafíos de administrar estos tratamientos complejos a los pacientes.
Gran parte de esta investigación ha sido financiada por NIH, y los avances clave tuvieron lugar en el Centro Clínico de NIH.
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Materiales proporcionado por NIH / Instituto Nacional del Corazón, los Pulmones y la Sangre . Nota: El contenido puede ser editado por estilo y longitud.
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