Como una nueva generación de ensayos clínicos de terapia génica promete curar o detener la progresión de varias enfermedades raras, ha llegado el momento de explorar formas de pagar los tratamientos de vanguardia, un hematólogo-oncólogo pediátrico de Dana-Farber / BostonChildren's Cancer and Blood Disorders Center argumenta en un comentario publicado por la revista ciencia .
Señalando el potencial de la terapia génica para ser un tratamiento único para enfermedades raras y graves que de otro modo costarían cientos de miles, si no millones, de dólares en atención crónica durante toda la vida, Stuart Orkin, MD y coautor PhilipReilly, MD, JD, de Third Rock Ventures, busca "catalizar la discusión" al sugerir varios modelos nuevos para valorar, fijar precios y desarrollar la terapia génica. Los autores esperan que la Administración Federal de Alimentos y Medicamentos FDA apruebe al menos un gentratamiento terapéutico dentro de los próximos tres años. Sus sugerencias incluyen :
"Lleva mucho tiempo desarrollar nuevas terapias genéticas, y es una gran inversión", dice Orkin, quien también es presidente de oncología pediátrica en el Dana-Farber Cancer Institute, jefe asociado de hematología-oncología en el Boston Children's Hospital y profesorde pediatría en la Facultad de Medicina de Harvard. "Una vez que la FDA apruebe estas terapias, habrá que pagarlas. La sostenibilidad de toda la industria depende de algún tipo de compensación en la que las empresas obtengan ganancias".
Los esfuerzos iniciales de terapia génica sufrieron serios contratiempos en la década de 1990 cuando los pacientes en varios ensayos clínicos desarrollaron leucemia relacionada con el tratamiento y un hombre joven en otro ensayo murió a causa de su tratamiento. Ensayos clínicos más recientes en una serie de trastornos, que incluyen inmunodeficiencias, hemofilia, ceguera congénita, talasemia y leucodistrofia metacromática, prometen ser seguras y efectivas. Si bien la intención en la mayoría de los casos es curar, es demasiado pronto para saber si podría ser necesario un retratamiento.
El precio de la terapia génica, sugieren los autores, estará determinado por la forma en que se administra, los costos de desarrollo y producción de medicamentos y el tamaño de la población tratable. El proceso de desarrollar un nuevo tratamiento de terapia génica y asegurar la aprobación de la FDA, estiman, conlleva unos ocho años y costos directos de cientos de millones de dólares.
"Reconocemos que hay muchos otros enfoques [para pagar la terapia génica] que un estudio reflexivo podría descubrir", concluyen los autores, "pero debemos comenzar a garantizar que los desafíos económicos reciban la atención que merecen".
Boston Children's Hospital ha ofrecido licencias no exclusivas a entidades con fines de lucro en una patente desarrollada por el laboratorio de Orkin con respecto a BCL11A, un interruptor genético que regula la producción de hemoglobina que se espera que forme la base de ensayos clínicos para la terapia génica y la edición génica de la hozenfermedad celular y talasemia.
Fuente de la historia :
Materiales proporcionados por Instituto del Cáncer Dana-Farber . Nota: El contenido puede ser editado por estilo y longitud.
Referencia del diario :
Cite esta página :