Un tratamiento en investigación que imita una enzima de coagulación clave es efectivo, seguro y algún día puede eliminar la necesidad de productos sanguíneos para las personas con la púrpura trombocitopénica trombótica hereditaria TTP hereditaria, potencialmente mortal y con riesgo de muerte, según un estudio publicadoen línea hoy en Sangre , la Revista de la Sociedad Americana de Hematología ASH.
La TTP congénita se caracteriza por coágulos sanguíneos en pequeños vasos sanguíneos de todo el cuerpo. Si no se trata, las personas con TTP pueden desarrollar derrames cerebrales, ataques cardíacos o daño renal. Hoy en día, la terapia más común para la TTP consiste en infusiones de plasma, en las cuales las personascon casos severos de la enfermedad deben ir a un hospital para recibir el producto sanguíneo de un donante para reponer la enzima faltante en la sangre. Sin embargo, muchos pacientes se vuelven intolerantes al plasma. Desarrollan reacciones alérgicas severas, lo que hace que sea casi imposible de tratarsi pueden recibir tratamiento, está bajo una supervisión muy estrecha y con precauciones.
"Hoy en día, los pacientes con PTT reciben un tratamiento insuficiente debido a las complicaciones asociadas con las infusiones de plasma sanguíneo, que ha seguido siendo el tratamiento estándar durante al menos medio siglo", dijo el autor principal del estudio Bruce Ewenstein, MD, PhD, de Shire en Cambridge, MA. "El plasma como fuente de reemplazo enzimático es un enfoque de martillo para el tratamiento, pero es lo mejor que tenemos en este momento".
"Nuestra nueva terapia tiene el potencial de ser más segura, más conveniente y lograr mejores resultados", dijo.
En personas con TTP, los niveles plasmáticos de una enzima conocida como ADAMTS-13 son muy bajos o no existen. Esta importante enzima ayuda a prevenir la coagulación sanguínea excesiva en los vasos sanguíneos pequeños de todo el cuerpo. Cuando ADAMTS-13 está ausente o es deficiente, las plaquetasLa aglomeración puede ocurrir cuando no debería y causar daño a los órganos. Los investigadores han creado una forma de ingeniería de ADAMTS-13 BAX 930 para restaurar la enzima faltante en la sangre sin las posibles complicaciones que pueden resultar del plasma del donante humano o el inconvenientede una visita al hospital. Los pacientes podrían eventualmente administrar sus propias infusiones en casa aproximadamente cada dos semanas.
En esta Fase I, ensayo clínico multicéntrico, los investigadores investigaron la seguridad, la tolerabilidad y la farmacocinética de BAX 930 en 15 pacientes diagnosticados con deficiencia congénita grave de ADAMTS-13. Cada paciente recibió una dosis única de BAX 930. El objetivo eradeterminar si este producto de ingeniería aumentó la enzima faltante, ADAMTS 13, en el cuerpo y determinar una dosis segura y efectiva para futuros estudios.
En muestras de sangre de estos pacientes, los investigadores encontraron que BAX 930 se comportó de manera similar a la enzima endógena y restaura la actividad de ADAMTS-13. Específicamente, observaron la normalización de la estructura del factor von Willebrand, una proteína de la sangre que trabaja estrechamente con ADAMTS-13 para ayudar a regular la función plaquetaria y la coagulación. También observaron una mejora en el recuento de plaquetas, que es un marcador de la actividad de la enfermedad TTP.
Es importante destacar que BAX 930 fue bien tolerado en los 15 pacientes, sin reacciones alérgicas o eventos adversos graves, y sin signos de una respuesta inmune a la infusión única.
"Lo que muestra el estudio es que esta proteína recombinante imita lo que esperaríamos que la proteína normal haga en pacientes que no tienen TTP congénita", dijo la autora principal del estudio, Marie Scully, MD, de University College London Hospitals NHS Trust, quiencuenta con el apoyo del Instituto Nacional de Investigación en Salud del Centro de Investigación Biomédica de los Hospitales de la Universidad de Londres.
Un ensayo de Fase III comenzará más adelante este año. El estudio analizará la seguridad y la eficacia a largo plazo tanto en la prevención como en el tratamiento de ataques agudos. Los participantes del estudio estarán expuestos repetidamente a BAX 930 durante 12 meses.
"Este tratamiento cambia completamente el juego para las personas con TTP, no solo para los pacientes, sino también para que los médicos puedan brindar el tratamiento adecuado para que los pacientes tengan episodios reducidos", dijo el Dr. Scully.
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Materiales proporcionado por Sociedad Americana de Hematología . Nota: El contenido puede ser editado por estilo y longitud.
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