La púrpura trombocitopénica trombótica TTP es un trastorno poco frecuente causado por una deficiencia enzimática. Puede ser hereditaria o puede adquirirse como una afección autoinmune. Debido a la actividad excesiva asociada de una determinada proteína, se forman coágulos de sangre enriquecidos con plaquetas sanguíneas ybloquean los vasos sanguíneos más pequeños. El trastorno pone en peligro la vida y es muy difícil de tratar, especialmente en la fase aguda. Investigadores del Departamento Clínico de Hematología y Hemostaseología y el Departamento Universitario de Farmacología Clínica de MedUni Vienna han desarrollado una estrategia de tratamiento para preveniresta coagulación en los vasos sanguíneos.
En su fase aguda, la PTT es potencialmente mortal. El bloqueo de los vasos sanguíneos con trombos y coágulos sanguíneos, que se agregan a la proteína hiperactiva de von Willebrand, produce enfermedades secundarias peligrosas como insuficiencia renal, derrames cerebrales o ataques cardíacos, que pueden resultar fatales.
"Si los pacientes pueden sobrevivir a esta fase aguda, que debe tratarse mediante plasmaféresis, la enfermedad autoinmune puede tratarse fácilmente mediante inmunosupresión. Incluso hasta el punto de desaparecer por completo", explica Paul Knöbl, del Departamento Clínico de Hematologíay hemostaseología en MedUni Vienna. Sin embargo, aproximadamente del 10 al 20% de los pacientes no sobreviven a la fase aguda de esta enfermedad. Cada año, hasta diez pacientes con PTT reciben tratamiento en MedUni Vienna o en el Hospital General de Viena. Médicos y científicos vienesesson considerados líderes mundiales en ensayos clínicos de nuevos tratamientos para esta enfermedad y desde 2009 han publicado un total de seis estudios clínicos sobre la inhibición terapéutica de la proteína von Willebrand en pacientes con PTT.
En un estudio publicado en la revista líder "New England Journal of Medicine", los investigadores de MedUni Vienna ahora han podido demostrar que un anticuerpo recientemente desarrollado previene la hiperactividad de la proteína von Willebrand y, por lo tanto, puede detener la amenaza para la vidala coagulación de las plaquetas sanguíneas más rápidamente. Esto significaría que incluso la fase aguda de la enfermedad sería más fácil de tratar. El producto biotecnológico caplacizumab es similar a un anticuerpo y bloquea la interacción de las plaquetas con el factor von Willebrand de una manera muy específica.El medicamento se administra como una inyección subcutánea, un poco como una inyección para prevenir o tratar trombosis.
"En el futuro, este medicamento también podría usarse para tratar enfermedades similares, causadas conjuntamente por la hiperactividad del factor von Willebrand y, por lo tanto, representa una nueva opción de tratamiento", dice Bernd Jilma, del Departamento de Farmacología Clínica de la Universidad de MedUni ViennaActualmente se está probando otro medicamento para tratar la TTP hereditaria.
Cinco grupos de investigación en MedUni Viena
En total, se han establecido cinco grupos de investigación en MedUni Vienna. En estos grupos, MedUni Vienna se centra cada vez más en la investigación fundamental y clínica. Los grupos de investigación incluyen imágenes médicas, investigación / oncología del cáncer, medicina cardiovascular, neurociencias médicas e inmunología.Este documento está dentro del ámbito del Cluster for Immunology and Cardiovascular Medicine.
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Materiales proporcionado por Universidad de Medicina de Viena . Nota: El contenido puede ser editado por estilo y longitud.
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