Mount Sinai se ha asociado con Theragene Pharmaceuticals, Inc. para avanzar en una nueva terapia génica administrada por vía aérea para tratar la hipertensión pulmonar HP, una forma de presión arterial alta en los vasos sanguíneos en los pulmones que está relacionada con la insuficiencia cardíaca.la terapia tiene éxito en ensayos clínicos en humanos, proporcionará a los pacientes por primera vez una forma de revertir el daño causado por la HP.
Esta técnica de terapia génica proviene de la investigación de Roger J. Hajjar, MD, Profesor de Medicina y Director del Centro de Investigación Cardiovascular de la Escuela de Medicina Icahn en Mount Sinai, y ha demostrado su eficacia en modelos animales de roedores y cerdos.La HP es una enfermedad mortal que afecta desproporcionadamente a los adultos jóvenes y a las mujeres; el 58 por ciento de los casos se encuentran en adultos jóvenes y el 72 por ciento son mujeres. Actualmente no existe una cura efectiva para la HP, y alrededor del 50 por ciento de las personas diagnosticadas morirán a causa delenfermedad dentro de los cinco años.
la HP es una enfermedad rara 15-50 casos por millón de personas, que progresa rápidamente y que ocurre cuando la presión arterial es demasiado alta en los vasos que van desde el corazón a los pulmones. La presión alta es causada por la remodelación anormal de los vasos sanguíneos del pulmón, caracterizado por una proliferación de células del músculo liso y un engrosamiento y estrechamiento de estos vasos, y puede conducir a la falla del ventrículo derecho del corazón y la muerte prematura. Las anormalidades en el ciclo del calcio dentro de las células vasculares juegan un papel clave en la fisiopatología dehipertensión pulmonar, junto con deficiencias en la proteína de la bomba ATPasa de calcio del retículo sarcoplásmico SERCA2a que regula el calcio intracelular dentro de estas células vasculares y evita que proliferen dentro de la pared del vaso. La regulación negativa de SERCA2a conduce a la remodelación proliferativa de la vasculatura., administrado a través de un aerosol inhalado en aerosol, tiene como objetivo aumentar la expresión de la proteína SERCA2a, y se ha demostrado en roabolladuras y cerdos para mejorar la función cardíaca y pulmonar, así como reducir e incluso revertir los cambios celulares causados por la HP.
"Esta es una enfermedad devastadora, y nuestro trabajo en colaboración con muchos laboratorios en todo el país nos ha permitido identificar un objetivo molecular específico y utilizar la terapia génica para mejorar los parámetros cardiovasculares y pulmonares en modelos experimentales de HP. Esperamos comenzarprimeros estudios en humanos que utilizan este enfoque en pacientes afectados ", dijo el Dr. Hajjar, autor principal de los estudios, y destacó que los ensayos clínicos se llevarán a cabo en los próximos dos años. Pueden pasar varios años antes de que un producto esté disponible comercialmentepara pacientes con HP
"Estamos entusiasmados con el potencial de la terapia génica SERCA2a como una nueva modalidad en el tratamiento de esta enfermedad grave", dijo Jon Berglin, Director Ejecutivo de Theragene Pharmaceuticals, Inc. "Esperamos desarrollar y avanzar este prometedor producto en elclínica."
"Esto representa otro avance crítico en un avance terapéutico potencialmente transformador por parte de los científicos de Mount Sinai, lo que demuestra nuestro compromiso con la mejora de los resultados de salud. Estamos encantados de trabajar con Theragene Pharmaceuticals y continuar fortaleciendo nuestra experiencia en asociar innovaciones de atención médica con la industria", dijo Erik Lium, PhD, Vicepresidente Senior de Mount Sinai Innovation Partners, el brazo de comercialización de la Escuela de Medicina Icahn en Mount Sinai.
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Materiales proporcionado por Sistema de salud del Monte Sinaí . Nota: El contenido puede ser editado por estilo y longitud.
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