Los investigadores están trabajando en un enfoque innovador para tratar una enfermedad autoinmune rara del sistema nervioso periférico, utilizando una especie de esponja molecular hecha de azúcar para eliminar los anticuerpos patógenos del torrente sanguíneo. Desarrollado para tratar la neuropatía anti-MAG, el enfoque también tieneaplicaciones potenciales en el tratamiento de otras enfermedades autoinmunes. Científicos de la Universidad de Basilea y el Hospital Universitario de Basilea han informado sobre sus hallazgos en la revista científica PNAS .
Los pacientes con neuropatía anti-MAG sufren, entre otras cosas, pérdida de sensibilidad en brazos y piernas, dolor neuropático y una pérdida de coordinación que puede afectar la movilidad. A través del daño progresivo a los nervios periféricos, los pacientes se vuelven cada vez más restringidosen su vida cotidiana hasta que requieran atención a tiempo completo.
La enfermedad se puede identificar en el suero sanguíneo con autoanticuerpos que se unen a la glucoproteína asociada a mielina MAG en el sistema nervioso periférico. Estos anticuerpos anti-MAG se han visto por mucho tiempo como la causa de la enfermedad. También se conoceque una reducción en la concentración de anticuerpos en la sangre conduce a una mejora en los síntomas.
Hasta la fecha, un tratamiento aprobado que se dirige específicamente a estos autoanticuerpos no ha estado disponible. Los tratamientos actuales solo buscan suprimir la respuesta inmune; son ineficientes y en algunos casos causan efectos secundarios graves.
Molécula artificial como esponja
Los investigadores con sede en Basilea están trabajando en un nuevo método de tratamiento con glucopolímeros sintéticos personalizados que funcionan como una esponja en los autoanticuerpos nocivos. El glucopolímero simula la sección de la proteína MAG a la que se unen los anticuerpos anti-MAG.
Los científicos demostraron in vitro que el glucopolímero neutraliza los anticuerpos en el suero del paciente que causan la enfermedad. Los anticuerpos anti-MAG en ratones inmunizados también se eliminaron de manera efectiva.
Potencial para otras enfermedades autoinmunes
Este nuevo método de tratamiento ofrece un potencial significativo no solo para el tratamiento antígeno específico de la neuropatía anti-MAG, sino también para otras enfermedades autoinmunes mediadas por anticuerpos.
Como no tenemos conocimiento, o solo fragmentario, de los antígenos en muchas enfermedades autoinmunes, los métodos de tratamiento específicos de antígeno son generalmente muy difíciles de desarrollar ". El uso de glucopolímeros abre nuevas posibilidades en el tratamiento de enfermedades en las que los antígenosLos anticuerpos contra el glucano juegan un papel ", dice el director del estudio, el profesor Beat Ernst, del Departamento de Ciencias Farmacéuticas de la Universidad de Basilea. Ejemplos de tales enfermedades incluyen la neuropatía motora multifocal o el síndrome de Guillain-Barré.
Colaboración con spin-off
Los hallazgos surgieron de un proyecto conjunto entre el Departamento de Ciencias Farmacéuticas de la Universidad de Basilea y Polyneuron Pharmaceuticals AG, una escisión de la Universidad de Basilea fundada por el Dr. Ruben Herrendorff, el Profesor Andreas Steck y el Profesor Beat Ernst en 2014. El proyecto fuefinanciado por la Comisión de Tecnología e Innovación CTI, la Fundación Gebert Rüf y la Asociación de Investigación Neuromuscular de Basilea.
Polyneuron Pharmaceuticals AG se está preparando actualmente para el ensayo clínico del fármaco glucopolímero para el tratamiento de la neuropatía anti-MAG.
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Materiales proporcionado por Universität Basel . Nota: El contenido puede ser editado por estilo y longitud.
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