Un equipo dirigido por investigadores de Massachusetts Eye and Ear ha identificado un nuevo objetivo terapéutico para la neovascularización retiniana o el crecimiento anormal de vasos sanguíneos en la retina, un sello distintivo de la enfermedad diabética avanzada del ojo retinopatía diabética proliferativa. Según un informe publicado en línea hoyen diabetes , el factor de transcripción RUNX1 se encontró en vasos sanguíneos retinianos anormales y al inhibir RUNX1 con un fármaco de molécula pequeña, los investigadores lograron una reducción del 50 por ciento de la retinopatía en modelos preclínicos. Estos hallazgos allanan el camino para nuevas terapias que aborden la retinopatía diabéticay otras condiciones que involucran un crecimiento anormal de los vasos dentro de la retina.
"Los tratamientos actuales para controlar la neovascularización de la retina requieren inyectar proteínas muy grandes, incluidos anticuerpos, en los ojos de los pacientes, con una frecuencia de una vez al mes. Nuestro estudio abre la puerta a nuevas modalidades de tratamiento basadas en moléculas pequeñas que podrían cruzar barreras biológicaspor sí solos. Tal tratamiento podría ser autoadministrado por los pacientes y eliminar la necesidad de inyecciones intravítreas ", dijo el co-autor corresponsal Joseph F. Arboleda-Velásquez, MD, Ph.D., Científico Asistente del Instituto de Investigación de Ojos Schepens deMass. Eye and Ear y profesor asistente de oftalmología en la Harvard Medical School.
La neovascularización es una característica de varias afecciones de salud, incluidas la retinopatía diabética, la degeneración macular húmeda relacionada con la edad DMAE, la retinopatía del prematuro y el cáncer. En el caso de la retinopatía diabética, la enfermedad ocular diabética más frecuente y una causa principalde ceguera en adultos estadounidenses: los vasos sanguíneos de la retina la estructura en la parte posterior del ojo que detecta y percibe la luz se dañan y pierden líquido. La acumulación de líquido en la retina puede provocar inflamación en el centro de la retina edema macular y el crecimiento de vasos sanguíneos patológicos en su superficie. A medida que progresa el daño relacionado con la diabetes, estos vasos pueden gotear, romperse o causar desprendimiento de retina que daña la visión.
En el informe de Diabetes, los autores estudiaron el tejido de pacientes con retinopatía diabética proliferativa. Identificaron la presencia de RUNX1 en los vasos sanguíneos enfermos pero no en los vasos sanguíneos normales. Luego, usaron un fármaco de molécula pequeña desarrollado originalmente como cáncerterapia para inhibir la actividad de RUNX1 en el ojo, lo que condujo a una reducción significativa de los vasos sanguíneos anormales.
Las estrategias actuales para tratar el crecimiento anormal de los vasos sanguíneos en la retina para la retinopatía diabética proliferativa incluyen tratamientos con láser o inyecciones oculares dirigidas a un factor de crecimiento VEGF. Si bien estas terapias han tenido un éxito notable en salvar la visión en muchos pacientes, en raros casos pueden hacerlo., desencadenan complicaciones como hemorragias retinianas, desprendimientos o atrofia retiniana.
Los autores del estudio esperan que la inhibición de RUNX1 pueda presentar una oportunidad más específica para controlar la retinopatía de ciertas afecciones oculares, tal vez antes en el proceso de la enfermedad, antes de que se desarrollen los vasos sanguíneos anormales. Los estudios futuros probarán si el medicamento puede administrarsemediante gotas oculares tópicas en lugar de mediante inyección, y explore más a fondo la relación entre RUNX1 y VEGF, ya que estos factores aparentemente juegan un papel en la angiogénesis.
"Tenemos la esperanza de que tengamos la oportunidad de cambiar el paradigma de tratamiento para estas afecciones", dijo el coautor correspondiente Leo A. Kim, MD, Ph.D., cirujano de retina en Mass. Eye and Ear yProfesor Asistente de Oftalmología en la Facultad de Medicina de Harvard. "En lugar de tratar a los pacientes después de que se forman estos vasos sanguíneos anormales en el ojo, podríamos darles gotas oculares o medicamentos sistémicos que impidan su desarrollo en primer lugar".
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Materiales proporcionado por Enfermería de Ojos y Oídos de Massachusetts . Nota: El contenido puede ser editado por estilo y longitud.
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