Los investigadores presentan el primer estudio clínico que proporciona evidencia de que un suplemento de ácido siálico de liberación prolongada puede estabilizar la fuerza muscular en pacientes con miopatía GNE GNEM, una enfermedad muscular hereditaria, progresiva y de aparición adulta rara.
Los pacientes con GNEM tienen mutaciones en un gen que controla una enzima clave en la vía de síntesis del ácido siálico SA. Por lo general, experimentan debilidad muscular distal, que se presenta comúnmente como caída del pie. A medida que la enfermedad progresa, la atrofia muscular se extiende para afectar nosolo las extremidades inferiores, pero también las extremidades superiores, lo que lleva a la pérdida de la deambulación y la dependencia de otros para su cuidado.
La terapia usó tabletas de liberación prolongada de ácido aceneurámico Ace-ER en dos dosis, 3 g / día y 6 g / día. Durante 24 semanas, un grupo recibió la dosis de 3 g / día, un segundo grupo recibió los 6 g / díadosis y un tercer grupo recibió un placebo. Después de 24 semanas, los pacientes con placebo cambiaron a la dosis de 3 g / día o 6 g / día, mientras que los grupos tratados continuaron con las mismas dosis. Hubo 47 pacientes asignados al azar en esta Fase 2estudio doble ciego.
La terapia con Ace-ER condujo a aumentos dependientes de la dosis en los niveles séricos de ácido siálico. En comparación con el placebo, los pacientes que recibieron las dosis de 6 g / día conservaron la fuerza muscular en las extremidades superiores después de 24 semanas. Este efecto se mantuvo en las extremidades superioresdurante 24 semanas adicionales para la dosis de 6 g / día en comparación con la dosis de 3 g / día. En las extremidades inferiores, se observó una tendencia dependiente de la dosis similar pero no alcanzó significación estadística. El mantenimiento de la fuerza también se reflejó en el médico- y los resultados informados por los pacientes de los pacientes participantes.
"En resumen, esta es la primera evidencia en humanos de que la suplementación con SA puede afectar la progresión de la debilidad muscular en GNEM", explicó el investigador principal Zohar Argov, MD, Centro Médico de la Universidad Hadassah-Hebrew, Jerusalén. "Este estudio de Fase 2 incluyósujetos en diversas etapas de la enfermedad, incluidos aquellos que estaban avanzando a un estado en silla de ruedas. Los resultados sugieren que iniciar el tratamiento antes en el curso de la enfermedad puede conducir a mejores resultados. Es nuestra esperanza que el ensayo de Fase 3 resulte en el primeragente terapéutico para esta afección "
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