Investigadores del Hospital de Ottawa y la Universidad de Ottawa han descubierto una nueva forma de tratar la pérdida de la función muscular causada por la distrofia muscular de Duchenne en modelos animales de la enfermedad. Como se informó en Célula madre celular , el equipo restauró la función de las células madre musculares que se ve afectada en la distofia muscular de Duchenne, lo que resulta en una regeneración eficiente del músculo y evita la pérdida progresiva de la fuerza muscular característica de la enfermedad.
"Este es un gran paso adelante en el desarrollo de un nuevo enfoque para tratar la distrofia muscular de Duchenne", dijo el Dr. Michael Rudnicki, científico principal y Director del Programa de Medicina Regenerativa en el Hospital de Ottawa y profesor de la Universidad de Ottawa ".Pudimos preservar la fuerza muscular y la función que generalmente se pierden con el tiempo en esta enfermedad ".
La distrofia muscular de Duchenne es una enfermedad hereditaria que debilita los músculos y causa la muerte en la segunda o tercera década de la vida. Aproximadamente uno de cada 3.600 niños vive con esta afección, y no hay cura.
El equipo del Dr. Rudnicki descubrió previamente que la distrofia muscular de Duchenne afecta las células madre musculares, no solo las fibras musculares. Las células madre musculares son responsables de reparar las fibras musculares después de una lesión y ejercicio. En las personas con distrofia muscular de Duchenne, sus células madreno producen suficientes células que se convertirán en células musculares, ya que les falta una proteína llamada distrofina, que orienta adecuadamente la división celular necesaria para formar nuevas células musculares.
El equipo descubrió que la activación de una proteína llamada receptor del factor de crecimiento epidérmico EGFR podría restaurar esta vía y crear nuevas células musculares, sin la necesidad de distrofina.
Los investigadores insertaron un gen que producía un suministro constante de EGF en el músculo de un modelo de distrofia muscular de Duchenne en ratones antes de que comenzaran los síntomas de la enfermedad. Después de un mes, los ratones tratados tenían un 18 por ciento más de masa muscular y menos cicatrices musculares quecontroles no tratados. Los ratones tratados también tenían un 30 por ciento más de fibras musculares, y los músculos generaron un 32 por ciento más de fuerza en comparación con los ratones no tratados. La función muscular se restableció a niveles casi normales.
Este estudio de prueba de concepto muestra que la vía de reparación muscular en la distrofia muscular de Duchenne es corregible. Sin embargo, EGF no sería un tratamiento práctico porque la proteína no puede viajar del torrente sanguíneo a los músculos. El siguiente paso de los investigadores esencuentre un medicamento de molécula pequeña que desencadene esta misma vía y pueda administrarse fácilmente a través del torrente sanguíneo. También analizarán los efectos a largo plazo de desencadenar esta vía, ya que la terapia probablemente se tomaría durante toda la vida.
"La distrofia muscular de Duchenne es compleja y probablemente necesitemos una combinación de tratamientos para abordar todos los aspectos de la enfermedad", dijo el Dr. Rudnicki.
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Materiales proporcionado por El hospital de Ottawa . Nota: El contenido puede ser editado por estilo y longitud.
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