La distrofia muscular, que afecta a aproximadamente 250,000 personas en los EE. UU., Ocurre cuando el tejido muscular dañado se reemplaza por tejido fibroso, graso o óseo y pierde su función. Durante años, los científicos han buscado una forma de tratar con éxito la forma más común deenfermedad, la distrofia muscular de Duchenne DMD, que afecta principalmente a los niños. Ahora, un equipo de investigadores de la Universidad de Missouri ha tratado con éxito perros con DMD y dicen que se están planeando ensayos clínicos en humanos en los próximos años.
"Esta es la enfermedad muscular más común en los niños, y actualmente no existe una terapia efectiva", dijo Dongsheng Duan, líder del estudio y profesor de Margaret Proctor Mulligan en Investigación Médica en la Facultad de Medicina de MU.equipo de investigación de más de 10 años, pero creemos que estamos a punto de recibir un tratamiento para la enfermedad ".
Los pacientes con distrofia muscular de Duchenne tienen una mutación genética que interrumpe la producción de una proteína conocida como "distrofina". La ausencia de distrofina inicia una reacción en cadena que finalmente conduce a la degeneración y muerte de las células musculares. Los niños afectados pierden su capacidad de caminar y respirara medida que envejecen. Esto pone limitaciones significativas en las personas afectadas por la enfermedad. La distrofina también es uno de los genes más grandes en el cuerpo humano.
"Debido a su tamaño, es imposible administrar todo el gen con un vector de terapia génica, que es el vehículo que lleva el gen terapéutico al sitio correcto en el cuerpo", dijo Duan. "A través de investigaciones previas, fuimoscapaz de desarrollar una versión en miniatura de este gen llamado microgen. Esta distrofina minimizada protegió todos los músculos del cuerpo de los ratones enfermos ".
Sin embargo, el equipo tardó más de 10 años en desarrollar una estrategia que pueda enviar de manera segura la microdistrofina a cada músculo de un perro afectado por la enfermedad. El perro tiene un tamaño corporal similar al de un niño afectadoEl éxito en el perro sentará las bases para las pruebas en humanos.
En este último estudio, el equipo de MU demostró por primera vez que un virus común puede administrar el microgen a todos los músculos del cuerpo de un perro enfermo. Los perros fueron inyectados con el virus cuando tenían dos o tres meses de edad yapenas comienzan a mostrar signos de DMD. Los perros tienen ahora entre seis y siete meses y continúan desarrollándose normalmente.
"El virus que estamos usando es uno de los virus más comunes; también es un virus que no produce síntomas en el cuerpo humano, lo que lo convierte en una forma segura de diseminar el gen de la distrofina en todo el cuerpo", dijo Duan. "los perros desarrollan DMD naturalmente de manera similar a los humanos. Es importante tratar la DMD temprano antes de que la enfermedad cause mucho daño ya que esta terapia tiene el mayor impacto en las primeras etapas de la vida ".
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Materiales proporcionado por Universidad de Missouri-Columbia . Nota: El contenido puede ser editado por estilo y longitud.
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