Investigadores de la Universidad de Tel Aviv TAU han demostrado que el sistema CRISPR / Cas9 es muy eficaz en el tratamiento de cánceres metastásicos, un paso significativo en el camino hacia la búsqueda de una cura para el cáncer. Los investigadores desarrollaron un novedoso sistema de administración basado en nanopartículas lipídicasque se dirige específicamente a las células cancerosas y las destruye mediante manipulación genética. El sistema, llamado CRISPR-LNP, lleva un mensajero genético ARN mensajero, que codifica la enzima CRISPR Cas9, que actúa como tijeras moleculares que cortan el ADN de las células.
El trabajo revolucionario se llevó a cabo en el laboratorio del Prof.Dan Peer, vicepresidente de I + D y director del Laboratorio de Nanomedicina de Precisión de la Escuela de Biomedicina e Investigación del Cáncer Shmunis en TAU. La investigación fue realizada por el Dr. Daniel Rosenblum junto conLa estudiante de doctorado Anna Gutkin y sus colegas del laboratorio del Prof. Peer, en colaboración con la Dra. Dinorah Friedmann-Morvinski de la Facultad de Neurobiología, Bioquímica y Biofísica de TAU; el Dr. Zvi R. Cohen, Director de la Unidad de Oncología Neuroquirúrgica yVicepresidente del Departamento de Neurocirugía del Centro Médico Sheba; Dr. Mark A. Behlke, Director Científico de IDT Inc. y su equipo; y Prof. Judy Lieberman del Boston Children's Hospital y la Escuela de Medicina de Harvard.
Los resultados del innovador estudio, que fue financiado por ICRF Fondo de Investigación del Cáncer de Israel, se publicaron en noviembre de 2020 en avances científicos .
"Este es el primer estudio en el mundo que demuestra que el sistema de edición del genoma CRISPR se puede usar para tratar el cáncer de manera efectiva en un animal vivo", dijo el profesor Peer. "Debe enfatizarse que esto no es quimioterapia. Haysin efectos secundarios, y una célula cancerosa tratada de esta manera nunca volverá a activarse. Las tijeras moleculares de Cas9 cortan el ADN de la célula cancerosa, neutralizándolo y evitando permanentemente la replicación ".
Para examinar la viabilidad de utilizar la tecnología para tratar el cáncer, el profesor Peer y su equipo eligieron dos de los cánceres más letales: el glioblastoma y el cáncer de ovario metastásico. El glioblastoma es el tipo de cáncer cerebral más agresivo, con una esperanza de vida de 15 meses.después del diagnóstico y una tasa de supervivencia a cinco años de solo el 3%. Los investigadores demostraron que un solo tratamiento con CRISPR-LNP duplicó la esperanza de vida promedio de los ratones con tumores de glioblastoma, mejorando su tasa de supervivencia general en aproximadamente un 30%. El cáncer de ovario es unla principal causa de muerte entre las mujeres y el cáncer más letal del aparato reproductor femenino. La mayoría de los pacientes son diagnosticados en una etapa avanzada de la enfermedad cuando las metástasis ya se han extendido por todo el cuerpo. A pesar de los avances en los últimos años, solo un tercio de los pacientes sobrevivenesta enfermedad. El tratamiento con CRISPR-LNP en un modelo de ratones con cáncer de ovario metastásico aumentó su tasa de supervivencia general en un 80%.
"La tecnología de edición del genoma CRISPR, capaz de identificar y alterar cualquier segmento genético, ha revolucionado nuestra capacidad para alterar, reparar o incluso reemplazar genes de manera personalizada", dijo el profesor Peer. "A pesar de su amplio uso en la investigación, la clínicaLa implementación está todavía en su infancia porque se necesita un sistema de administración eficaz para administrar CRISPR de manera segura y precisa a sus células objetivo. El sistema de administración que desarrollamos se dirige al ADN responsable de la supervivencia de las células cancerosas. Este es un tratamiento innovador para cánceres agresivos quehoy no tienen tratamientos efectivos ".
Los investigadores señalan que al demostrar su potencial en el tratamiento de dos cánceres agresivos, la tecnología abre numerosas posibilidades nuevas para tratar otros tipos de cáncer, así como enfermedades genéticas raras y enfermedades virales crónicas como el SIDA.
"Ahora tenemos la intención de pasar a experimentos con cánceres de la sangre que son genéticamente muy interesantes, así como enfermedades genéticas como la distrofia muscular de Duchenne", dice el profesor Peer. "Probablemente pasará algún tiempo antes de que el nuevo tratamiento pueda aplicarseen humanos, pero somos optimistas. Todo el panorama de los medicamentos moleculares que utilizan ARN mensajero mensajeros genéticos está prosperando; de hecho, la mayoría de las vacunas COVID-19 que se están desarrollando actualmente se basan en este principio. Cuando hablamos por primera vez de tratamientoscon ARNm hace doce años, la gente pensaba que era ciencia ficción. Creo que en un futuro cercano veremos muchos tratamientos personalizados basados en mensajeros genéticos, tanto para el cáncer como para las enfermedades genéticas. A través de Ramot, la Compañía de Transferencia de Tecnología de TAU,ya estamos negociando con corporaciones y fundaciones internacionales, con el objetivo de llevar los beneficios de la edición genética a pacientes humanos ".
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Materiales proporcionado por Amigos estadounidenses de la Universidad de Tel Aviv . Nota: el contenido se puede editar por estilo y longitud.
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