La progeria es una enfermedad muy rara que afecta a aproximadamente uno de cada 18 millones de niños y produce envejecimiento prematuro y muerte en la adolescencia por complicaciones de la enfermedad cardiovascular. En un estudio en ratones y células humanas, investigadores del Instituto Karolinska de Suecia e IFOM, FIRCEl Instituto de Oncología Molecular de Italia ha identificado cómo las terapias de oligonucleótidos antisentido podrían usarse como una nueva opción de tratamiento posible para la enfermedad. Los resultados se publican en la revista Comunicaciones de la naturaleza .
Progeria, o síndrome de progeria de Hutchinson-Gilford como también se le llama a la enfermedad, tiene causas genéticas y está relacionada con la progerina, una forma defectuosa de la proteína lamina A que se encuentra en el núcleo celular. Se identificó la mutación que inhibe la división celular.en 2003 por la investigadora Maria Eriksson, coautora del estudio actual. Los niños afectados generalmente mueren a principios de la adolescencia debido a complicaciones de la enfermedad cardiovascular.
Hasta ahora, más de una docena de tratamientos de progeria se han probado de diferentes maneras, pero cuando se trata de ensayos clínicos realizados en pacientes con progeria, los resultados han sido decepcionantes.
"Hemos visto efectos positivos en el tratamiento de ratones, pero en humanos el efecto ha sido demasiado pequeño. Por lo tanto, debemos repensar y encontrar nuevas formas de tratar la enfermedad", dice Maria Eriksson, profesora del Departamento de Biociencias yNutrición en Karolinska Institutet.
En el estudio ahora publicado, los investigadores utilizaron muestras de células de niños con progeria para mostrar una función alterada en los telómeros en el extremo más alejado de los cromosomas y la acumulación del llamado ARN no codificante telomérico. Al agregar oligonucleótidos antisentido,Como tratamiento utilizado para inactivar genes dañinos, los investigadores pudieron reducir el nivel de ARN no codificante telomérico, lo que condujo a una división celular más normalizada, lo que probablemente mejoraría las condiciones de los pacientes y prolongaría su vida útil.
"En un modelo de progeria de ratón alterado genéticamente tratado de la misma manera, vimos un aumento significativo tanto en la esperanza de vida máxima, un 44 por ciento como en la esperanza de vida promedio, un 24 por ciento", dice Agustin Sola-Carvajal,ex postdoc en el grupo de investigación de Eriksson y coautor del estudio "Estos resultados son muy prometedores".
La progerina también se encuentra en sujetos sanos y se ha observado que aumenta con la edad, lo que sugiere que los resultados también pueden ser importantes para el envejecimiento normal y las enfermedades relacionadas con la edad.
"Se necesita más investigación para evaluar cómo los niveles relativamente bajos de progerina observados en individuos sanos contribuyen al envejecimiento y las enfermedades relacionadas con la edad", dice Eriksson. "Es interesante observar que los oligonucleótidos antisentido ahora se incluyen como fármacos en la clínica avanzadaensayos, algunos de los cuales ya están aprobados por la FDA en los Estados Unidos "
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Materiales proporcionado por Instituto Karolinska . Nota: El contenido puede ser editado por estilo y longitud.
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