La noticia de los avances en la tecnología de edición de genes plantea la posibilidad de utilizar este enfoque para tratar la enfermedad en los pacientes. Pero uno de los obstáculos que queda es cómo llevar estas herramientas a las células correctas de los pacientes de forma segura y eficiente.
Los científicos dirigidos por el investigador Paul McCray, Jr., MD de la Universidad de Iowa, están utilizando péptidos simples para entregar herramientas de edición de genes en células de pulmón y vías respiratorias notoriamente de difícil acceso con el objetivo de crear nuevos tratamientos para personas con enfermedades comofibrosis quística, EPOC y asma.
En un nuevo estudio publicado el 28 de octubre en Comunicaciones de la naturaleza , el equipo demostró que estos péptidos "lanzadera" que penetran en las células pueden transportar proteínas de edición de genes a las células de las vías respiratorias sin dañar las células o el modelo animal que se está probando, y lograr la edición de genes en niveles que podrían ser útiles clínicamente.
"Hay mucho entusiasmo sobre la posibilidad de utilizar la edición de genes en la medicina para tratar enfermedades mediante la reparación o modificación de mutaciones que causan enfermedades", dice McCray, presidente de Roy J. Carver en Investigación Pulmonar, profesor y vicepresidente ejecutivoen el Departamento de Pediatría de Stead Family. "Pero el problema es que tenemos que poder entregar los materiales de manera segura. Esta investigación es un paso en ese camino".
McCray y su equipo de UI están colaborando en la investigación con David Guay, PhD, y Thomas Del'Guidice, PhD, en Feldan Therapeutics, una empresa con sede en Quebec que ha desarrollado la plataforma basada en péptidos para la entrega directa de cargas proteicasen celdas.
Los péptidos utilizan secuencias tomadas de la naturaleza que les permiten pasar rápidamente a través de las membranas celulares y escapar de los mecanismos celulares diseñados para eliminar el ADN o las proteínas extrañas. En el nuevo estudio, los investigadores pudieron administrar proteínas y ribonucleoproteínas que editan genes en las vías respiratorias humanas.células y pulmones de ratón. El proceso resultó en la edición de genes en las células de las vías respiratorias a un nivel que era lo suficientemente alto como para ser potencialmente útil para terapias, pero fue bien tolerado y no persistió ni produjo una edición "fuera del objetivo".
McCray, quien también es miembro del Instituto Biomédico Pappajohn en la UI, dice que uno de los próximos pasos es analizar alrededor de 100 nuevos péptidos en un esfuerzo por identificar los que son aún más eficientes en la entrega de cargas biológicas.
El trabajo está financiado a través de una subvención del programa de edición del genoma de células somáticas SCGE, una iniciativa de los Institutos Nacionales de Salud NIH lanzada en 2018, que tiene como objetivo crear herramientas para la edición del genoma seguro y eficaz en humanos.
McCray señala que uno de los beneficios de ser parte del consorcio de edición del genoma es la capacidad de conectarse con otros grupos de investigación que realizan el trabajo relacionado con el desarrollo de herramientas de edición de genes de próxima generación. Él ve una gran oportunidad para las colaboraciones para probar la capacidad delos péptidos para transportar las nuevas herramientas en otros modelos de enfermedad.
"Estamos tratando de acelerar el proceso de descubrimiento", dice.
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Materiales proporcionado por Atención médica de la Universidad de Iowa . Nota: el contenido se puede editar por estilo y longitud.
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