Un tratamiento potencial para la enfermedad poliquística del riñón, un trastorno genético que hace que los riñones se hinchen con quistes múltiples y eventualmente puede conducir a insuficiencia orgánica, ha mostrado resultados prometedores en pruebas con animales.
Hoy aparece un estudio que describe el desarrollo y las pruebas del medicamento Comunicaciones de la naturaleza . El estudio muestra una reducción de aproximadamente el 50 por ciento en el tamaño del riñón en ratones afectados después del tratamiento. El medicamento ahora se encuentra en ensayos clínicos tempranos en seres humanos, dijo el Dr. Vishal Patel, profesor asociado de medicina interna en UT Southwestern y autor principal deel estudio.
La enfermedad renal poliquística autosómica dominante PQRAD afecta a alrededor de 12 millones de personas en todo el mundo, con la mitad de la enfermedad renal en etapa terminal a los 60 años, según el estudio. "Una vez que los riñones han fallado, las únicas opciones para sobrevivir son diálisis o untrasplante de riñón ", dijo el Dr. Patel." Un gran porcentaje de pacientes con ADPKD en diálisis mueren cada año mientras esperan un riñón donado ".
El único medicamento actualmente aprobado para tratar la PQRAD, llamado Jynarque nombre genérico tolvaptán, lleva la advertencia más alta de la FDA en su información de prescripción, un cuadro que notifica a los prescriptores y usuarios de la posibilidad de "daño hepático grave y potencialmente mortal".
El nuevo tratamiento desarrollado de forma cooperativa en UT Southwestern y Regulus Therapeutics Inc., una compañía biofarmacéutica con sede en California, no mostró evidencia de toxicidad en animales o en pruebas de células humanas, según el estudio. Se administra preferentemente a los riñones en lugar dehígado después de ser administrado, según el Comunicaciones de la naturaleza estudio
"Anteriormente demostramos que los niveles de un pequeño fragmento de ARN llamado microRNA-17 aumentan en los modelos de ADPKD", dijo el Dr. Patel. "El MicroRNA-17 interfiere con la función normal de otros ARN beneficiosos y hace que crezcan quistes renales. RGLS4326, como se llama el nuevo medicamento en desarrollo, funciona bloqueando el microRNA-17 nocivo ".
Los primeros ensayos clínicos de fase uno comenzaron el año pasado, realizados por Regulus Therapeutics. La FDA solicitó información adicional sobre toxicidad de las pruebas en animales antes de que los ensayos en humanos puedan pasar al siguiente paso, dijo el Dr. Patel.
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Materiales proporcionado por UT Southwestern Medical Center . Nota: El contenido puede ser editado por estilo y longitud.
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