Un medicamento contra el cáncer utilizado para combatir la leucemia es prometedor contra un tipo de cáncer de ovario poco frecuente y agresivo: el carcinoma de células pequeñas del tipo hipercalcémico de ovario SCCOHT, que afecta a mujeres y niñas jóvenes, según un estudio dirigido porInstituto de Investigación de Genómica Traslacional TGen.
Se encontró ponatinib en exámenes de drogas y estudios preclínicos dirigidos por TGen para retrasar significativamente el crecimiento tumoral y reducir el volumen tumoral en SCCOHT, según el estudio publicado en línea en la revista científica Investigación clínica del cáncer . Los resultados sugieren que ponatinib debe ser probado para su uso en pacientes con SCCOHT en ensayos clínicos.
Las estadísticas para SCCOHT son sombrías. Esta forma rara y agresiva de cáncer de ovario ha sido diagnosticada en mujeres de hasta 47 años de edad y tan jóvenes como de 14 meses, con un diagnóstico medio de solo 24 años de edad.de supervivencia a menos de 35 por ciento.
"El tratamiento actual para este cáncer devastador tiene tasas de respuesta tan pobres y toxicidad extrema que debemos encontrar mejores terapias", dijo el Dr. Jeffrey Trent, Presidente de TGen y Director de Investigación, y autor principal del estudio. "Nuestro trabajo identifica unnueva estrategia de tratamiento que podría proporcionar a estas mujeres jóvenes un beneficio mejorado para el paciente "
Un equipo de investigación internacional dirigido por TGen, afiliado de City of Hope, descubrió por primera vez que una mutación en el gen SMARCA4 era la causa genética de SCCOHT, según un estudio de 2014 publicado en Nature Genetics. El gen SMARCA4, previamente asociadocon cáncer de pulmón, cerebro y páncreas: fue el único gen mutado recurrentemente en las muestras del estudio.
En el estudio más reciente, los investigadores del laboratorio TGen descubrieron que los tumores SCCOHT, impulsados por la inactivación del gen SMARCA4, dependen de las vías celulares del receptor tirosina quinasa RTK. Los investigadores identificaron estas vías a partir de pantallas de medicamentos ya aprobados por la FDAeso podría ser efectivo contra este cáncer.
"Identificamos ponatinib como el inhibidor de RTK más eficaz clínicamente aprobado", dijo la Dra. Jessica Lang, una becaria post-doctoral TGen y coautora principal del estudio. "Tiene el potencial de mejorar rápidamente los resultados para estos pacientes jóvenes"
En modelos de laboratorio, ponatinib retrasó cuatro veces el tiempo de duplicación del tumor, al tiempo que redujo los volúmenes tumorales en los modelos hasta en un 58,6 por ciento, según el estudio.
"La evaluación de un panel de inhibidores selectivos de RTK destacó al ponatinib como el agente probado más potente en las líneas celulares SCCOHT", dijo el Dr. William Hendricks, Profesor Asistente en la División Integrada de Genómica del Cáncer de TGen, y el otro coautor principal del estudio"La investigación clínica de este fármaco oncológico aprobado por la FDA está garantizada en SCCOHT".
Gran parte del trabajo en este estudio se inspiró en la memoria de Taryn Ritchey, una paciente de TGen de 22 años que en 2007 perdió su batalla contra el cáncer de ovario. Más de 14,000 pacientes en los EE. UU. Morirán este año de cáncer de ovario, lo que la convierte en la quinta causa principal de muerte por cáncer entre las mujeres estadounidenses.
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Materiales proporcionado por El Instituto de Investigación de Genómica Traslacional . Nota: El contenido puede ser editado por estilo y longitud.
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