Un análisis de los registros médicos de los pacientes tratados en el Hospital General de Massachusetts MGH por una afección a menudo misteriosa que implica daño a las fibras nerviosas pequeñas respalda la hipótesis de que algunos casos son causados por una enfermedad autoinmune y también identifica la primera opción de tratamiento eficaz.Este informe sobre 55 pacientes diagnosticados con lo que parece ser polineuropatía autoinmune de fibras pequeñas SFPN encuentra que el tratamiento con inmunoglobulina intravenosa, que se usa para tratar otras afecciones autoinmunes e inflamatorias, proporcionó alivio de los síntomas y mejoró la función nerviosa para la mayoría de los pacientes, lo que permitió que algunos intervinierantratamiento.
"Este es un hallazgo de prueba de concepto de que debilitar el sistema inmunológico del cuerpo puede ser seguro y efectivo para tratar SFPN aparentemente autoinmune, una condición que la mayoría de los pacientes ni siquiera saben que tienen", dice Anne Louise Oaklander, MD,PhD, director de la Unidad de Nervios del Departamento de Neurología del MGH y autor principal de un artículo que recibe una publicación en línea anticipada en Avances terapéuticos en trastornos neurológicos . "Este es el primer tratamiento que tiene el potencial de mejorar realmente el daño nervioso, no solo bloquear los síntomas con medicamentos como los opioides que no abordan su causa".
SFPN implica un daño generalizado a las diminutas fibras nerviosas que transmiten señales de dolor y controlan funciones internas como la frecuencia cardíaca, la presión arterial y la sudoración. Los pacientes a menudo desarrollan dolor crónico, fatiga, debilidad o desmayos al estar de pie, frecuencia cardíaca rápida o problemas gastrointestinales.Las causas comunes de SFPN incluyen diabetes y daño nervioso inducido por quimioterapia, pero este artículo estudió entre el 30 y el 50 por ciento en quienes no se encuentra ninguna causa cuando se evalúan por primera vez, lo que lleva a un diagnóstico de SFPN "idiopático". Estudios del grupo de Oaklandery otros han sugerido que algunos de esos pacientes tienen una enfermedad autoinmune no descubierta previamente.
en un estudio de 2013 publicado en Pediatría , el equipo de Oaklander informó la primera evidencia de que SFPN comúnmente afecta a niños y adolescentes. Si bien estos jóvenes por lo demás sanos no tenían ninguna explicación médica para su neuropatía, los investigadores notaron que muchos tenían antecedentes personales o familiares de enfermedades autoinmunes o análisis de sangreevidencia de activación inmunitaria / inflamatoria. Esta y otras pruebas llevaron al equipo a proponer la existencia de SFPN aparentemente autoinmune aaSFPN, en la que el sistema inmunológico ataca directamente las fibras nerviosas pequeñas. Varios otros tipos de daño nervioso, incluido el síndrome de Guillain-Barré,son causadas por un ataque autoinmune contra fibras nerviosas grandes, y los trastornos autoinmunes sistémicos como la artritis reumatoide y el lupus se han relacionado con SFPN, lo que brinda una base sólida a la hipótesis.
El estudio de Pediatrics de 2013 también informó que el tratamiento con esteroides o inmunoglobulinas mejoró en 12 de 15 pacientes tratados. Se encontró que los esteroides eran útiles en algunos otros casos publicados, pero dado que su uso a largo plazo causa efectos secundarios adversos significativos, el estudio actualse centra en los resultados del tratamiento con inmunoglobulina intravenosa, un tratamiento que está aprobado por la FDA para una amplia variedad de trastornos inmunitarios y se puede recetar fuera de la etiqueta para otras enfermedades inmunes.
El equipo examinó los registros médicos de 55 pacientes que cumplían con sus criterios para el diagnóstico de SFPN, no tenían evidencia de causas no inmunes y que fueron tratados en MGH con inmunoglobulina intravenosa a una dosis inicial de 2 gramos por kilogramo de peso cada cuatro semanas.Todos menos cuatro recibieron tratamiento durante al menos tres meses, y los demás lo interrumpieron debido a efectos secundarios. El equipo estudió nueve tipos de datos de seguimiento, todos los cuales mostraron una mejoría: el 74 por ciento de los 51 pacientes calificaron sus síntomas como mejorados después del tratamiento., al igual que el 77 por ciento de sus médicos. En 8 pacientes, los síntomas mejoraron tanto que pudieron disminuir y eventualmente suspender todo el tratamiento.
"Este estudio es tremendamente sorprendente", dice Oaklander. Aunque no es un ensayo clínico controlado, es un cambio de paradigma porque el hecho de que un tratamiento inmunomodulador fue eficaz es la evidencia más sólida hasta ahora de que algunas personas tienen una causa autoinmune de SFPNque se puede mejorar. Este artículo ofrece no solo una nueva clase de tratamientos, sino también más pruebas del descubrimiento de una nueva enfermedad. Si bien la inmunoterapia no es para todas las personas con SFPN, los pacientes con SFPN idiopática deben ser evaluados sistemáticamente para detectar todas las causas comunes.médicos para identificar su causa específica y discutir las opciones de tratamiento que modifican la enfermedad. También instaría a las compañías de seguros, que son reacias a cubrir este costoso tratamiento, a que estén más dispuestas a considerar la cobertura de ensayos de tres meses en pacientes debidamente diagnosticados ".
Oaklander, profesora asociada de neurología en la Facultad de Medicina de Harvard, destaca que este estudio de caso retrospectivo del "mundo real" debe validarse en un ensayo clínico prospectivo y aleatorizado, algo que su equipo está buscando para realizar una subvención. Señala que el aprendizajemás sobre los mecanismos detrás de aaSFPN y el seguimiento de los resultados de otros tratamientos debería conducir a inmunoterapias menos costosas y más fáciles de manejar que la inmunoglobulina intravenosa. Mientras tanto, los pacientes con SFPN y sus médicos pueden encontrar más información, incluida una lista de análisis de sangre recomendados, en http://NeuropathyCommons.org .
Fuente de la historia :
Materiales proporcionado por Hospital General de Massachusetts . Nota: el contenido se puede editar por estilo y longitud.
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