Un ensayo clínico en etapa inicial descubrió que, en comparación con un placebo, un medicamento novedoso reduce significativamente los episodios de inflamación de las vías respiratorias potencialmente mortales, así como las manos, los pies y el abdomen de pacientes afectados por un trastorno genético raroLos hallazgos fueron publicados en el New England Journal of Medicine.
Aunque el pequeño estudio fue diseñado para evaluar la seguridad del medicamento, los hallazgos fueron tan prometedores que un estudio clínico de fase III acelerado acaba de comenzar a inscribir pacientes en la Escuela de Medicina Icahn en Mount Sinai y otros lugares.la autora principal, Paula Busse, MD, es alergóloga-inmunóloga en Mount Sinai y profesora asociada en la Escuela de Medicina de Icahn.
El trastorno, angioedema hereditario AEH, causa ataques recurrentes e impredecibles de hinchazón en todo el cuerpo. Se desconoce qué desencadena estos ataques.
El estudio multicéntrico, doble ciego, controlado con placebo de fase 1b de 37 pacientes con AEH tipo 1 o 2 encontró que todos los participantes que usaron una dosis de 300 mg del medicamento, lanadelumab, estaban libres de ataques, al igual que el 82 por cientoque tomaron 400 mg. Solo el 27 por ciento de los participantes que usaron un placebo no tuvieron incidentes.
"Lanadelumab parece detener los ataques de AEH antes de que comiencen, y este enfoque profiláctico puede representar un nuevo avance emocionante para los pacientes", dice el Dr. Busse, que trata a docenas de pacientes con el trastorno.
dice: "Dada la incertidumbre de cuándo puede ocurrir un ataque, algunos pacientes con AEH no quieren viajar", dice. "La enfermedad puede producir tal hinchazón durante tres o cinco días que una cara está desfigurada, las manos no puedensi se usa, es difícil caminar y el abdomen puede volverse muy doloroso. Tener un medicamento que pueda proporcionar un amortiguador continuo contra el AEH será maravilloso ".
Las terapias actuales para prevenir los ataques de AEH funcionan, pero hay algunos inconvenientes, agrega el Dr. Busse. Un medicamento conocido como inhibidor de C-1 debe administrarse por vía intravenosa cada tres o cuatro días, y otro enfoque, el uso de píldoras llamadolos andrógenos una testosterona modificada, pueden producir crecimiento de vello no deseado en las mujeres, afectar el estado de ánimo, causar aumento de peso, afectar los niveles de lípidos y la función hepática e inhibir el crecimiento en los niños.
Lanadelumab, por otro lado, es un anticuerpo monoclonal que se inyecta cada dos semanas y se encontró que los pacientes lo toleraron bien en este ensayo.
El AEH es un trastorno sanguíneo autosómico, predominantemente heredado, causado por una deficiencia o disfunción de un gen regulador conocido como el inhibidor C1. La proteína inhibidora C1 normalmente suprime la producción de otra proteína llamada bradiquinina, que es la causa de la inflamación. Sin unInhibidor de C1 que funciona correctamente, una persona produce más bradiquinina y consume menos. La bradiquinina causa la hinchazón angioedema al hacer que los vasos se dilaten y pierdan líquido.
El estudio incluyó análisis de sangre extensos, que rastrearon de cerca cómo la droga suprimió con éxito la producción de bradiquinina.
"Si el estudio clínico de fase III confirma el beneficio que hemos visto, lanadelumab hará la vida mucho más fácil para los pacientes con AEH", dice el Dr. Busse. "Es probable que muchos pacientes a quienes no les gusta y, por lo tanto, no usan los tratamientos actualesopte por esta nueva terapia, que con suerte reducirá la morbilidad y la mortalidad y mejorará la calidad de vida de los pacientes con AEH ".
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Materiales proporcionado por Sistema de salud del Monte Sinaí . Nota: El contenido puede ser editado por estilo y longitud.
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