Los científicos del Centro de Medicina Regenerativa CReM del Centro Médico de Boston BMC y la Facultad de Medicina de la Universidad de Boston BUSM están creando una biblioteca de investigación basada en células madre pluripotentes inducidas iPSC que abre la puerta a la invaluableinvestigación de enfermedades y desarrollo de nuevas terapias.
La biblioteca comprende muestras de sangre de pacientes de diversas etnias con anemia de células falciformes de todo el mundo y representa los principales antecedentes genéticos en los que se produjo la mutación de células falciformes. La biblioteca se describe en la edición actual en línea de la revista Informes de células madre .
Las iPSC son células que pueden renovarse indefinidamente como células indiferenciadas y luego pueden ser dirigidas para crecer en cualquier tipo de tejido u órgano. Estas líneas de células madre se pueden usar para crear modelos de enfermedades en un laboratorio, lo que permite a los investigadores comprender mejor cómola enfermedad ocurre y desarrollar y probar tratamientos nuevos y efectivos contra la enfermedad.
"La anemia de células falciformes afecta a millones de personas en todo el mundo y es una carga de salud global emergente", dijo George Murphy, PhD, cofundador de CReM y profesor asistente de medicina en la división de hematología-oncología en BUSM, quien dirige la"Las iPSC tienen el potencial de revolucionar la forma en que estudiamos el desarrollo humano, modelamos enfermedades que amenazan la vida y, finalmente, tratamos a los pacientes".
La anemia de células falciformes ECF es un trastorno hereditario de los glóbulos rojos que causa hemoglobina anormal en la sangre. La hemoglobina es una proteína de los glóbulos rojos que transporta oxígeno por todo el cuerpo. Los glóbulos rojos que contienen hemoglobina normal tienen forma de disco y se pueden mover fácilmentea través de los vasos sanguíneos. Las células falciformes no son flexibles y pueden adherirse a las paredes de los vasos, causando un bloqueo que puede ralentizar o detener el flujo de sangre correctamente. La falta de oxígeno en los tejidos puede causar dolor severo y crónico y daño a los órganos.
"Además de la biblioteca, hemos diseñado y estamos utilizando herramientas de edición de genes para corregir la mutación falciforme de la hemoglobina utilizando las líneas de células madre", dijo Gustavo Mostoslavsky, MD, PhD, cofundador de CReM y profesor asociado deMedicina y microbiología en BUSM, que codirige el proyecto con Murphy. "Cuando se combinan con iPSC específicas de la anemia de células falciformes corregidas, estas herramientas algún día podrían proporcionar una cura funcional para el trastorno".
La ECF es una enfermedad de por vida. Según la Organización Mundial de la Salud OMS, aproximadamente el 5 por ciento de la población mundial es portadora de genes característicos de la ECF, que afecta de manera desproporcionada a afroamericanos e hispanos. En los Estados Unidos, aproximadamente 100.000 personas se ven afectadas porSCD. El Centro de Excelencia en Enfermedad de Células Falciformes de BMC es el centro más grande de toda Nueva Inglaterra que brinda atención a los pacientes con SCD a lo largo de su vida; trata aproximadamente a 450 pacientes adultos y pediátricos al año.
"Los investigadores de CReM investigan enfermedades que son más prevalentes en pacientes con BMC, incluida la anemia de células falciformes, para avanzar en el tratamiento de enfermedades que afectan de manera desproporcionada a poblaciones vulnerables", dijo Martin Steinberg, MD, profesor de medicina en BUSM y coautor de la"Con su filosofía y principios rectores, los resultados que comparten podrían ayudar a acelerar el proceso de búsqueda de tratamientos novedosos y curas potenciales para enfermedades que afectan a personas en todo el mundo".
Fuente de la historia :
Materiales proporcionado por Centro Médico de la Universidad de Boston . Nota: el contenido se puede editar por estilo y longitud.
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