Los médicos del Hospital de la Universidad de Illinois y el Sistema de Ciencias de la Salud han curado a 12 pacientes adultos de enfermedad de células falciformes utilizando un procedimiento único para el trasplante de células madre de hermanos sanos, compatibles con tejidos.
Los trasplantes fueron los primeros que se realizaron fuera del campus de los Institutos Nacionales de Salud en Maryland, donde se desarrolló el procedimiento. Los médicos allí han tratado a 30 pacientes, con una tasa de éxito del 87 por ciento. Los resultados de la fase I / II clínicaensayo en UI Health, en el que el 92 por ciento de los pacientes tratados fueron curados, se publican en línea en la revista Biología del trasplante de sangre y médula .
La nueva técnica elimina la necesidad de quimioterapia para preparar al paciente para recibir las células trasplantadas y ofrece la posibilidad de cura para decenas de miles de adultos que padecen anemia falciforme.
Alrededor del 90 por ciento de los aproximadamente 450 pacientes que han recibido trasplantes de células madre para la enfermedad de células falciformes han sido niños. La quimioterapia se ha considerado demasiado riesgosa para pacientes adultos, que a menudo están más debilitados que los niños por la enfermedad.
"Los adultos con anemia falciforme ahora viven en promedio hasta los 50 años con transfusiones de sangre y medicamentos para ayudar con las crisis de dolor, pero su calidad de vida puede ser muy baja", dice el Dr. Damiano Rondelli, jefe de hematología / oncologíay director del programa de trasplante de sangre y médula en UI Health, y autor correspondiente en el documento.
"Ahora, con este trasplante sin quimioterapia, estamos curando a los adultos con enfermedad de células falciformes, y vemos que su calidad de vida mejora enormemente en solo un mes después del trasplante", dijo Rondelli, quien también es profesor de Michael Reesede Hematología en la Facultad de Medicina de la UIC: "Pueden regresar a la escuela, volver al trabajo y experimentar la vida sin dolor".
La enfermedad de células falciformes se hereda. Afecta principalmente a personas de ascendencia africana, incluido aproximadamente uno de cada 500 afroamericanos nacidos en los EE. UU. El defecto hace que los glóbulos rojos que transportan oxígeno tengan forma de media luna, como una hoz.administra menos oxígeno a los tejidos del cuerpo, causando dolor severo y eventualmente derrame cerebral o daño a los órganos.
Los médicos saben desde hace algún tiempo que el trasplante de médula ósea de un donante sano puede curar la enfermedad de células falciformes. Pero pocos adultos fueron trasplantados porque se necesitaban altas dosis de quimioterapia para eliminar las células formadoras de sangre de los pacientes, y toda susistema inmunitario, para evitar el rechazo de las células trasplantadas, dejando a los pacientes expuestos a la infección.
En el nuevo procedimiento, los pacientes reciben medicamentos inmunosupresores justo antes del trasplante, junto con una dosis muy baja de irradiación corporal total, un tratamiento mucho menos severo y con menos efectos secundarios potencialmente graves que la quimioterapia.
A continuación, las células donantes de un hermano sano y compatible con el tejido se transfunden al paciente. Las células madre del donante producen nuevas células sanguíneas sanas en el paciente, eventualmente en cantidad suficiente para eliminar los síntomas. En muchos casos, las células falciformes no puedense detecte por más tiempo. Los pacientes deben continuar tomando medicamentos inmunosupresores durante al menos un año.
En el ensayo informado, los investigadores trasplantaron a 13 pacientes, de 17 a 40 años de edad, con una preparación de células madre de la sangre de un hermano compatible con el tejido. A los candidatos y donantes de hermanos sanos se les realizó una prueba de antígeno leucocitario humano, unconjunto de marcadores encontrados en las células del cuerpo. Diez de estos marcadores HLA deben coincidir entre el donante y el receptor para que el trasplante tenga la mejor oportunidad de evadir el rechazo.
En un avance adicional del procedimiento de NIH, los médicos de UI Health trasplantaron con éxito a dos pacientes con células de hermanos que coincidían con HLA pero tenían un tipo de sangre diferente.
En los 13 pacientes, las células trasplantadas se establecieron con éxito en la médula y produjeron glóbulos rojos sanos. Un paciente que no siguió el régimen de terapia posterior al trasplante volvió a la condición original de células falciformes
Ninguno de los pacientes experimentó enfermedad de injerto contra huésped, una condición en la que las células inmunes que se originan del donante atacan el cuerpo del receptor.
Un año después del trasplante, los 12 pacientes trasplantados con éxito tenían concentraciones normales de hemoglobina en la sangre y una mejor función cardiopulmonar. Informaron menos dolor y mejoraron la salud y la vitalidad.
Cuatro de los pacientes pudieron suspender la inmunoterapia posterior al trasplante sin el rechazo del trasplante u otras complicaciones.
"Los adultos con enfermedad de células falciformes pueden curarse sin quimioterapia, la principal barrera que los ha impedido durante tanto tiempo", dijo Rondelli. "Nuestros datos brindan más apoyo de que esta terapia es segura y efectiva y previene a los pacientesde vivir vidas acortadas, condenadas al dolor y complicaciones progresivas "
Fuente de la historia :
Materiales proporcionado por Universidad de Illinois en Chicago . Original escrito por Sharon Parmet. Nota: El contenido puede ser editado por estilo y longitud.
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