Los médicos del Hospital de la Universidad de Illinois han curado a siete pacientes adultos de la enfermedad de células falciformes, un trastorno hereditario de la sangre que afecta principalmente a la comunidad negra, utilizando células madre de donantes que anteriormente se consideraban incompatibles, gracias a un nuevo protocolo de tratamiento de trasplante.
Los médicos informan sobre la nueva técnica en la revista Biología del trasplante de sangre y médula .
Con el nuevo protocolo, los pacientes con enfermedad drepanocítica agresiva pueden recibir células madre de miembros de la familia si solo la mitad de sus marcadores de antígeno leucocitario humano HLA coinciden. Anteriormente, los donantes tenían que ser un miembro de la familia con un conjunto completo de HLA coincidentemarcadores o un donante "totalmente compatible".
Los marcadores HLA son proteínas en la superficie de las células que ayudan a regular el sistema inmunitario. El cuerpo humano usa estas proteínas para identificar qué células pertenecen al cuerpo y cuáles no. Debido a que los marcadores HLA se heredan de los padres, los miembros de la familia sones más probable que tengan proteínas coincidentes. En los trasplantes, los marcadores HLA coincidentes entre el paciente y el donante ayudan a limitar el riesgo de que el cuerpo del paciente rechace las células del donante.
Si bien los médicos siempre intentan encontrar un donante estrechamente compatible para pacientes que necesitan un trasplante de células madre, solo el 20 por ciento de los pacientes con células falciformes tienen un familiar con un conjunto completo de marcadores HLA coincidentes.
"Hemos logrado grandes avances en la curación de adultos con enfermedad de células falciformes con trasplantes de células madre, pero la triste realidad es que la mayoría de estos pacientes, hasta ahora, no han podido beneficiarse de este tratamiento porque no hay HLA totalmente compatibledonantes compatibles disponibles en su familia ", dijo el autor correspondiente Dr. Damiano Rondelli, el profesor de hematología Michael Reese y director del programa de trasplante de sangre y médula en la Universidad de Illinois en Chicago.
Rondelli y su equipo dirigen el programa más grande de células falciformes adultas en el área de Chicago y fueron pioneros en el uso de trasplantes de células madre totalmente libres de quimioterapia para pacientes con células falciformes hace casi seis años.
Ahora, al permitir donantes "a medio emparejar", el nuevo protocolo de tratamiento, que usa solo una pequeña quimioterapia, aumenta significativamente el número de donantes potenciales para cada paciente.
Los médicos evaluaron a 50 pacientes adultos con células falciformes como candidatos para un trasplante de células madre medio emparejado entre enero de 2014 y marzo de 2017. Diez pacientes recibieron un trasplante. Después de dos trasplantes sin éxito, los médicos adoptaron el nuevo protocolo de tratamiento, que incluía modificaciones aun proceso desarrollado por primera vez en la Universidad Johns Hopkins.
"Modificamos el protocolo de trasplante aumentando la dosis de radiación utilizada antes del trasplante e infundiendo células madre de sangre periférica movilizadas por el factor de crecimiento en lugar de células de médula ósea", dijo Rondelli. "Estas dos modificaciones ayudaron a asegurar que el cuerpo del paciente pudieraaceptar las células donantes sanas "
De los ocho pacientes que se sometieron al trasplante revisado, uno experimentó una enfermedad de injerto contra huésped crónica después del trasplante y murió de causas desconocidas. Los otros siete pacientes están vivos y mantienen un injerto estable del 95 por ciento o más - aceptación de las células del donante- con un mejor análisis de sangre al menos 12 meses después del trasplante.
"Estos pacientes están curados de la enfermedad de células falciformes", dijo Rondelli.
"El mensaje para llevar es doble. Primero, este protocolo de trasplante puede curar a muchos más pacientes adultos con enfermedad drepanocítica avanzada", dijo. "Segundo, a pesar de la seguridad cada vez mayor de los protocolos de trasplante y la nueva compatibilidad de los donantes con HLA medio emparejado, muchos pacientes con células falciformes aún enfrentan barreras para la atención: de los pacientes que examinamos, solo el 20 por ciento se sometió a un trasplante ".
Rondelli dice que la negación del seguro médico representó el 20 por ciento de la falta de acceso al trasplante. Otros factores incluyeron decisiones personales y altas tasas de antígenos específicos de donantes en pacientes que habían recibido transfusiones de sangre frecuentes.
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Materiales proporcionado por Universidad de Illinois en Chicago . Nota: El contenido puede ser editado por estilo y longitud.
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