Cuando un medicamento recetado en investigación se muestra prometedor para tratar una enfermedad grave o satisfacer una necesidad médica insatisfecha, la Administración de Alimentos y Medicamentos FDA tiene programas especiales disponibles para acelerar sus pruebas clínicas y su aprobación. Una es la vía de "Aprobación Acelerada",en el que la FDA aceptará pruebas más débiles de lo habitual de la eficacia del medicamento de sus ensayos preclínicos. A cambio, la FDA exige que el fabricante realice estudios confirmatorios posteriores a la aprobación.
Para comprender cómo se implementa esta vía, en un estudio reciente publicado en JAMA , los investigadores del Hospital Brigham and Women's y la London School of Economics and Political Science LSE examinaron los ensayos clínicos previos y posteriores a la aprobación de los medicamentos que obtuvieron la aprobación acelerada de la FDA entre 2009 y 2013. Durante ese tiempo, la FDA otorgóAprobación acelerada de 22 medicamentos y ordenó 38 estudios posteriores a la aprobación para confirmar la seguridad y la eficacia de estos medicamentos. Tres años después de la aprobación del último medicamento, los investigadores descubrieron que solo la mitad de esos estudios posteriores a la aprobación se habían completado. También descubrieron quelas características de los estudios completados no diferían mucho de los estudios previos a la aprobación. Los investigadores encontraron que la proporción de ensayos aleatorios o cegados no difería y que muchos de los ensayos confirmatorios todavía se basaban en medidas de efecto sustitutivas, es decir,análisis de sangre o estudios radiológicos que pueden no correlacionarse con puntos finales clínicos reales.
"Uno podría esperar que los ensayos confirmatorios de aprobación acelerada sean mucho más rigurosos que los ensayos previos a la aprobación", dijo Aaron S. Kesselheim, MD, JD, MPH, de la División BWH de Farmacoepidemiología y Farmacoeconomía y autor principal del estudio."Pero descubrimos que había pocas diferencias en estas características de diseño clave de los ensayos realizados antes o después de la aprobación". En 17 de los 18 estudios completados, las medidas sustitutivas seguían siendo los puntos finales primarios de los estudios.
"Es importante utilizar criterios de valoración clínicos para probar medicamentos en investigación siempre que sea posible porque hay numerosos casos de medicamentos aprobados sobre la base de una medida sustitutiva que luego no afectan los resultados clínicos reales, o incluso los empeoran"dijo Kesselheim.
Para abordar estos problemas y mejorar la calidad de los estudios confirmatorios de aprobación acelerada, Kesselheim sugiere que la FDA describa claramente las limitaciones en los datos previos a la aprobación que deberán abordarse en los estudios posteriores a la aprobación y que trabajen con los fabricantes para garantizarque los estudios posteriores a la aprobación se llevan a cabo utilizando características de diseño que serán óptimamente útiles para confirmar la eficacia del medicamento.
La financiación para este trabajo fue apoyada por el Consejo de Financiación de Educación Superior de Inglaterra y la Fundación Laura y John Arnold.
Fuente de la historia :
Materiales proporcionados por Hospital Brigham y de Mujeres . Nota: El contenido puede ser editado por estilo y longitud.
Referencia del diario :
Cita esta página :