Para ayudar a los pacientes con trastornos musculares, los científicos del Centro de Ciencias de la Salud de la Universidad de Texas en Houston UTHealth han diseñado una nueva línea de células madre para estudiar la conversión de células madre en músculo. Los hallazgos aparecieron en Informes de celda .
"También hemos desarrollado una estrategia más eficiente para hacer músculos a partir de células madre humanas. Los científicos pueden usar estas células para modelar enfermedades, corrección genética y terapia celular potencial", dijo Radbod Darabi, MD, PhD, autor principal del estudio yprofesor asistente en el Centro de Células Madre y Medicina Regenerativa en la Escuela de Medicina McGovern en UTHealth.
Los trastornos musculares como la distrofia muscular hacen que los músculos se debiliten y se deterioren, y afectan a más de 50,000 personas en los Estados Unidos. Los síntomas incluyen dificultad para caminar y pararse. En casos severos, los trastornos pueden involucrar los músculos cardíacos y respiratorios y provocar la muerte. No hay una cura.
El equipo de Darabi diseñó una nueva línea de células madre humanas para el músculo esquelético. Para garantizar la pureza de las células madre musculares, etiquetaron los genes musculares PAX7, MYF5 con dos proteínas fluorescentes ". Para mejorar la formación del músculo a partir deLas células madre, seleccionamos varios compuestos bioactivos. También pudimos observar la actividad de las células madre musculares con gran detalle usando etiquetas de color ", dijo.
En el laboratorio ubicado en el Instituto de Medicina Molecular de la Fundación Brown para la Prevención de Enfermedades Humanas en UTHealth, el equipo utilizó un método de edición de genes llamado CRISPR / Cas9 para agregar las etiquetas fluorescentes a los genes.
Las células madre se generaron a partir de las células de la piel de un paciente y se utilizaron para generar músculo. "Nuestra investigación actual proporciona una hoja de ruta paso a paso para producir células madre musculares a partir de estas células", dijo Darabi.
El enfoque del equipo "también permitió la inducción y la purificación de progenitores miogénicos esqueléticos en un curso de tiempo mucho más corto 2 semanas con un considerable potencial miogénico in vitro e in vivo injerto de miofibra y siembra de células satélite", escribieron los autores.
Las células madre modificadas produjeron resultados prometedores en un cultivo de tejido humano, así como en un modelo de distrofia muscular de Duchenne en ratones ". En una comparación lado a lado con estrategias anteriores, nuestra estrategia permitió una generación más rápida y eficiente decélulas madre musculares con injerto superior en ratones ", dijo Darabi.
Darabi cree que estas células madre musculares serán utilizadas inicialmente por los investigadores para estudiar la fisiopatología de las distrofias musculares, crear modelos de enfermedades que los científicos puedan usar para probar medicamentos prometedores o evaluar la eficacia de la corrección genética.
Los cuerpos humanos reemplazan constantemente las células del músculo esquelético, pero los trastornos musculares dificultan la reposición muscular debido a la falla y el agotamiento de las células madre musculares. Es la esperanza de Darabi que las células algún día puedan usarse como una forma de terapia con células madre.
Los coautores de Darabi en UTHealth son Jianbo Wu, PhD autor principal; Nadine Matthias, DVM; Jonathan Lo; Jose L. Ortiz-Vitali; y Sidney Wang, PhD. También contribuyen a la investigación del artículo Annie Shieh, PhD, del EstadoEscuela de Medicina de la Universidad de Nueva York en Syracuse.
Darabi y Wang están en la facultad de la Universidad de Texas MD Anderson Cancer Center UTHealth Graduate School of Biomedical Sciences. Ortiz-Vitali es un estudiante graduado de la escuela.
Wang es profesor asistente en el Centro de Genética Humana en el Instituto de Medicina Molecular de UTHealth.
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Materiales proporcionado por Centro de Ciencias de la Salud de la Universidad de Texas en Houston . Nota: El contenido puede ser editado por estilo y longitud.
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