Un ensayo de fase 3 que estudió los efectos del tolvaptán descubrió que el medicamento disminuyó la tasa de disminución de la función renal en pacientes con la forma más común de enfermedad poliquística renal, una afección sin cura. Los resultados se publican hoy en el New England Journal of Medicine .
La enfermedad renal poliquística autosómica dominante es una afección hereditaria que afecta a 1 de cada 500 a 1,000 individuos en los EE. UU. Esta enfermedad se encuentra en todas las razas y sexos.
La enfermedad renal poliquística autosómica dominante, que es la cuarta causa más común de enfermedad renal en etapa terminal, requiere diálisis o trasplante de riñón.
La enfermedad causa un crecimiento lento pero implacable de quistes que dañan los riñones. Además de afectar negativamente la calidad de vida, la afección también causa hipertensión y complicaciones dolorosas. Los quistes, que pueden dañar los riñones con su tamaño, pueden desarrollarse en otrosórganos, especialmente el hígado.
Aproximadamente la mitad de las personas con enfermedad renal poliquística autosómica dominante eventualmente requerirán diálisis o trasplante de riñón a los 60 años. Los resultados del ensayo demostraron la capacidad del tolvaptán para intervenir de una manera que disminuye la disminución de la función renal en esta población.
"Este es el primer tratamiento que se dirige a un mecanismo que contribuye directamente al desarrollo y crecimiento de los quistes renales en la enfermedad poliquística renal autosómica dominante", dice Vicente Torres, MD, Ph.D., director del riñón poliquístico traslacional de Mayo ClinicCentro de Enfermedades. "Esto en efecto significa que puede retrasar la necesidad de un trasplante de riñón o diálisis en pacientes con esta enfermedad".
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