Según la Fundación de Fibrosis Quística, más de 30,000 estadounidenses viven con el trastorno. Actualmente no tiene cura, aunque un medicamento aprobado por la Administración de Alimentos y Medicamentos trata la causa subyacente de la enfermedad. Sin embargo, la efectividad del medicamento para cada unoel individuo es desconocido. Investigadores de la Facultad de Medicina de la Universidad de Missouri han desarrollado una técnica de imagen usando una forma específica de helio para medir la efectividad del medicamento. Los investigadores esperan que el hallazgo pueda conducir a mejores terapias para la fibrosis quística y otras afecciones pulmonares.
"Las personas con fibrosis quística tienen un desequilibrio de sal en sus cuerpos causado por la proteína CFTR defectuosa", dijo Talissa Altes, MD, presidenta del Departamento de Radiología de la Facultad de Medicina de MU y autora principal del estudio ".El fármaco 'ivacaftor' se dirige a esta proteína defectuosa, pero en qué medida tiene éxito no se entiende bien. Nuestro estudio buscó utilizar una nueva forma de obtener imágenes del pulmón para comprender qué tan bien funciona el medicamento en pacientes con una mutación genética específica conocida comoG551D-CFTR ".
La fibrosis quística provoca la acumulación de moco espeso que puede obstruir las vías respiratorias y provocar infecciones peligrosas. Aunque los avances en la comprensión y el tratamiento de la fibrosis quística han permitido que muchas personas con la afección vivan hasta los 40 años, muchos pacientes con fibrosis quística muerende insuficiencia respiratoria.
Actualmente, la función pulmonar se mide usando una prueba conocida como espirometría, en la cual los pacientes soplan a través de un tubo; su progreso se rastrea con el tiempo. Sin embargo, este método no es adecuado para pacientes pediátricos porque requiere concentración, respiración controlada y cooperacióncon el técnico en espirometría. Se pueden utilizar tomografías computarizadas o tomografías computarizadas, pero proporcionan imágenes estructurales de los pulmones y no muestran gases ni flujo de aire.
Altes y su equipo decidieron usar una forma específica de helio, helio-3, como un agente de contraste inofensivo junto con imágenes de resonancia magnética IRM para visualizar la función pulmonar. El estudio se realizó en dos partes. En la primera parte,ocho pacientes recibieron ivacaftor o un placebo durante cuatro semanas para medir la efectividad a corto plazo. En la segunda parte, nueve pacientes recibieron ivacaftor durante 48 semanas para determinar la efectividad a largo plazo. Después de cada fase, los pacientes realizaron una prueba de espirometría y se sometieron a imágenes de resonancia magnéticausando helio hiperpolarizado.
"Encontramos que después de usar ivacaftor, los pacientes experimentaron un aumento dramático en la mejora pulmonar tanto a corto como a largo plazo", dijo Altes. "En una resonancia magnética, un pulmón sano debería verse completamente blanco cuando se usa helio-3 como unagente de contraste. Por el contrario, las áreas que no son blancas indican falta de ventilación. Esa es la belleza de esta técnica: es muy obvio si el medicamento está funcionando o no ".
Con más estudios, Altes espera aplicar IRM de helio-3 a niños más pequeños o bebés con insuficiencia pulmonar u otras enfermedades respiratorias.
"Se están desarrollando más medicamentos para tratar la fibrosis quística y otras afecciones pulmonares, y se necesitan técnicas de imagen mejoradas para evaluar su eficacia", dijo Altes. "La importancia de esta técnica es que puede ser una herramienta rentable paraayuda en el desarrollo de estos medicamentos. Sin embargo, también puede ayudar a los pacientes a saber qué medicamentos pueden funcionar mejor para sus condiciones únicas ".
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Materiales proporcionado por Universidad de Missouri-Columbia . Nota: El contenido puede ser editado por estilo y longitud.
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