En un primer estudio de este tipo publicado en la edición del 1 de marzo de 2017 de terapia molecular , investigadores del Instituto Nacional de Sordera y Otros Trastornos de la Comunicación NIDCD y la Facultad de Medicina de la Universidad Johns Hopkins mostraron que la terapia génica fue capaz de restablecer el equilibrio y la audición en ratones genéticamente modificados que imitan el Síndrome de Usher, una condición genética en humanos caracterizadapor pérdida auditiva parcial o total, mareos y pérdida de visión que empeora con el tiempo. La pérdida auditiva y los mareos son causados por anormalidades del oído interno.
Los mareos y la pérdida auditiva se encuentran entre las discapacidades más comunes que afectan a los humanos y pueden ser graves y debilitantes. Según la Encuesta Nacional de Examen de Salud y Nutrición, más del 35% de los adultos estadounidenses de 40 años o más tienen algún grado de disfunción del equilibrio,una de las principales causas de caídas en los ancianos. Según los Centros para el Control de Enfermedades, aproximadamente una de cada tres personas en los Estados Unidos entre las edades de 65 y 74 años tiene pérdida auditiva, y casi la mitad de las personas mayores de 75 años tienen dificultades auditivas.son más propensos a experimentar pérdida auditiva que las mujeres.
Investigador principal Wade Chien, MD, neurootólogo y profesor asociado del equipo de Cirugía de Otorrinolaringología de Cabeza y Cuello de Johns Hopkins que también ejerce en el Centro de Cirugía y Salud de Johns Hopkins en el Hospital Suburbano en Bethesda, MD, y su equipo administró el genterapia para los oídos internos de ratones genéticamente modificados que portan una mutación en un gen asociado con el síndrome de Usher. Estos ratones mutantes son sordos y tienen problemas significativos de equilibrio desde el nacimiento. Después de la administración de la terapia génica, la función de equilibrio de los ratones mutantes se restableció por completo.Además, estos mutantes también mejoraron la audición. Este estudio fue uno de los primeros en demostrar que la terapia génica puede usarse para mejorar las funciones de audición y equilibrio en un modelo de ratón con pérdida auditiva hereditaria. Este estudio fue financiado por la investigación intramural del NIDCDprograma.
"La terapia génica del oído interno ofrece un enorme potencial como una nueva forma de ayudar a los pacientes con pérdida auditiva y mareos", dijo Chien.
Si bien los resultados positivos son sorprendentes, los investigadores advierten que los resultados son preliminares y requerirán una investigación adicional en humanos para demostrar completamente su utilidad en el tratamiento de humanos. Sin embargo, son optimistas de que sus datos indican que la terapia génica del oído interno es prometedora para el tratamientouna variedad de trastornos vestibulares y auditivos heredados en humanos, incluido el síndrome de Usher.
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Materiales proporcionado por Medicina Johns Hopkins . Nota: El contenido puede ser editado por estilo y longitud.
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