Los científicos de la Universidad de Vanderbilt han recibido una notificación de la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos FDA de que las pruebas en humanos pueden proceder a un nuevo medicamento en investigación después de más de 10 años de investigación por parte de científicos de la Universidad de Vanderbilt y el Centro Médico de la Universidad de Vanderbilt.
Es un territorio relativamente inexplorado para un grupo académico de descubrimiento de fármacos llevar una molécula del laboratorio a la etapa de ensayos clínicos.
"El paso a la fase clínica de la investigación es el resultado de colegas incansables que alcanzan diversas disciplinas en pos de la meta compartida de esperar algún día mejorar la vida de las personas con enfermedad de Alzheimer y posiblemente otros trastornos cerebrales, como la esquizofrenia".La rectora y vicerrectora de Asuntos Académicos, Susan R. Wente, Ph.D., dijo: "Este trabajo ilustra exactamente el papel crítico que la ciencia básica llevada a cabo en asociación con un centro médico de clase mundial puede desempeñar en el avance del conocimiento en un intento de luchar contra unenfermedad devastadora "
Para la enfermedad de Alzheimer, el objetivo es que el medicamento en investigación se dirija a las principales patologías de la enfermedad y active selectivamente un receptor clave en el cerebro. Los investigadores de Vanderbilt creen que el estándar actual de atención para la enfermedad de Alzheimer, los inhibidores de la colinesterasa, tiene un efecto diferentemecanismo de acción. Esperan establecer mediante pruebas clínicas futuras que la molécula es ampliamente efectiva en una serie de trastornos cognitivos y neuropsiquiátricos, incluida la esquizofrenia.
"Esta es la primera vez que sé de dónde un grupo académico de descubrimiento de drogas movió una molécula diseñada para tratar un trastorno cerebral crónico desde el descubrimiento temprano hasta los ensayos en humanos sin que haya, en algún momento del camino, unsocio farmacéutico ", dijo P. Jeffrey Conn, Ph.D., Profesor de Farmacología Lee E. Limbird en la Facultad de Medicina de la Universidad de Vanderbilt y director del Centro Vanderbilt para el Descubrimiento de Drogas de Neurociencia VCNDD.
"Y eso realmente está cruzando lo que la gente se refiere todo el tiempo como el 'Valle de la Muerte', donde los buenos descubrimientos de investigación tienen dificultades para pasar a la fase de pruebas clínicas debido a la falta de fondos", dijo. "Es importante, en esta etapa temprana, la FDA solo ha otorgado permiso para evaluar la seguridad potencial de este nuevo medicamento en investigación en voluntarios sanos ", dijo Conn.
"No podemos predecir el resultado, pero si estos estudios tienen éxito en demostrar que el medicamento en investigación se puede administrar de manera segura a los humanos, esto allanaría el camino para permitir la presentación de solicitudes adicionales ante la FDA para solicitar permiso para avanzar en las pruebas paraeficacia para mejorar la función cognitiva en pacientes que padecen la enfermedad de Alzheimer y posiblemente esquizofrenia u otros trastornos cerebrales. Si bien no podemos predecir el resultado de futuros estudios de seguridad o eficacia, esta decisión de la FDA de permitir que comience la investigación clínica representa un hito importante al permitirnoscon suerte proporcionar respuestas a esas preguntas críticas en el futuro ", dijo Conn.
El codirector de VCNDD, Craig W. Lindsley, Ph.D., director de Química Medicinal y William K. Warren, Jr., Profesor de Medicina, dijo que las pruebas de fase I evaluarán la seguridad y la tolerabilidad de los medicamentos en participantes voluntarios sanos, un proceso quepodría tomar un año. Si tienen éxito, los estudios de fase II y III incluirían evaluaciones de eficacia en pacientes con enfermedad de Alzheimer y podrían demorar de 3 a 5 años en completarse.
"Esperamos abordar lo que vemos como una necesidad médica no satisfecha", dijo Lindsley. "Para los pacientes de Alzheimer, el estándar de atención para el tratamiento sintomático sigue siendo los inhibidores de colinesterasa, que tienen 25 años en este momento. No ha habidoha habido un avance científico real en este campo en mucho tiempo "
Lindsley y Conn atribuyen a la Fundación William K. Warren por sus inversiones filantrópicas en el camino para hacer realidad los ensayos clínicos de este medicamento en investigación.
"Una de las cosas más difíciles de hacer esto en un entorno académico es la financiación", dijo Lindsley. "Cada paso requiere financiación y si hay una demora o interrupción en la financiación, entonces todo se encuentra inactivo y enfoques potencialmente innovadores para la atención al pacienteno avance "
"Ser emparejado con los Warren sucedió por casualidad. Han invertido mucho en nuestros programas, y es maravilloso mostrarles el progreso en sus inversiones", dijo. "Sin el apoyo financiero de los Warren, este medicamento en investigación no funcionaría".estar preparado para participar en ensayos clínicos humanos "
El Director Ejecutivo de la Fundación William K. Warren, John-Kelly Warren, dijo que le complace que la FDA haya permitido que el medicamento en investigación proceda a pruebas en seres humanos.
"Aunque este es un hito secuencial importante, el único hito que nos importa es la esperanza de que algún día aprendamos que este nuevo fármaco en investigación ha cambiado de manera positiva y segura la vida de un paciente que padece un trastorno cerebral como la esquizofreniao la enfermedad de Alzheimer ", dijo Warren.
"Ese día garantizará una celebración sentida en los cielos. Hasta entonces, estamos preparados para apoyar al equipo de investigación de VCNDD hasta que puedan entregar los resultados necesarios", dijo.
Una subvención de Desarrollo / Descubrimiento Cooperativo Nacional de Drogas de los NIH financió la ciencia básica y el descubrimiento de este fármaco en investigación y la Fundación para el Descubrimiento de Drogas de Alzheimer y el Instituto Harrington Discovery ayudaron a respaldar algunos de los estudios de toxicidad clave que requirió la FDA, dijo Conn.
"El nuevo fármaco en investigación tiene el potencial de mejorar las funciones cognitivas con menos efectos secundarios no deseados. Esto algún día podría ser un avance importante para el tratamiento de los déficits cognitivos en los trastornos psiquiátricos y la enfermedad de Alzheimer", dijo el Dr. Joshua Gordon, MD.., director del Instituto Nacional de Salud Mental, que cofinancia la investigación.
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Materiales proporcionado por Centro médico de la Universidad de Vanderbilt . Nota: El contenido puede ser editado por estilo y longitud.
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