El trasplante de células RPE derivadas de células madre pluripotentes inducidas iPSCs es un enfoque terapéutico que los investigadores han explorado para tratar enfermedades de la retina como la degeneración macular, pero los medicamentos de supresión inmune de por vida son necesarios porque las células "madre" se derivan dedonantes no relacionados con el paciente. Las células madre pluripotentes inducidas son células que tienen el potencial de regenerar cualquier célula o tejido en el cuerpo, como se muestra en un artículo histórico publicado por Takahashi K et al. Celda 25 de agosto de 2006. Para encontrar una alternativa de iPSC que no desencadene el rechazo, los investigadores han utilizado las células de la piel de un paciente para generar iPSC, pero el proceso utiliza virus para introducir los factores de reprogramación deseados. Actualmente, la FDA de EE. UU.No se permiten ensayos clínicos con iPSC generado por virus. Científicos de la Universidad Médica de Carolina del Sur MUSC, dirigidos por Lucian V. Del Priore, MD, Ph.D., profesor Pierre Gautier Jenkins en el Departamento de Oftalmología, han demostrado que las células sonproducido utilizando una alternativa exitosa a la inducción viral exponer las células de la piel a las proteínas humanas imitará la función del RPE e informará sobre sus resultados el 25 de noviembre de 2015 PLOS UNO .
"Esto funciona porque, en última instancia, el ADN conduce a la creación de una proteína dentro de la célula, que luego afecta el comportamiento de la célula", explica Del Priore. La eficiencia es baja; solo alrededor del 1% de las células se transforman, informa, peroLa investigación establece que estas células pueden convertirse en RPE y que estas células funcionan normalmente en la placa de Petri. Específicamente, el trabajo demuestra que el RPE generado puede ingerir segmentos externos de la retina, lo cual es importante en el mantenimiento normal de este delicadotejido neuronal. El trabajo en este proyecto incluyó un equipo de investigación colaborativo que incluyó a Ernesto Moreira, MD; Jie Gong, MD, Ph.D .; Mark Fields, Ph.D., MPH; y Zsolt Ablonczy, Ph.D.
El trasplante exitoso de células RPE dependerá de la reparación de la membrana de Bruch BM dañada debajo de las células, y Del Priore y los investigadores también han informado sobre los efectos de hacer una "exfoliación química" de este sustrato en Ciencia y tecnología de la visión traslacional 30 de octubre de 2015. Se diseccionaron los explantes de BM de los ojos de donantes jóvenes y viejos. Una combinación de limpieza y luego recubrimiento de los explantes con ligandos de matriz extracelular eliminó los depósitos anormales de proteínas y rejuveneció el tejido. Estos resultados demuestran que los efectos perjudicialesde envejecimiento BM puede revertirse mediante la reingeniería de la superficie de BM con este enfoque.
La aplicación principal de esta terapia potencial es para el tratamiento de la forma seca de AMD. Noventa por ciento de los pacientes con AMD tienen la forma seca, en lugar de la húmeda. Ensayos clínicos para terapias que surgen de esta célula madre pluripotente inducida por proteínas humanasLa investigación y la reingeniería de BM aún están a varios años de distancia, dice Del Priore. Se espera que MUSC sea un sitio principal para estos estudios emblemáticos.
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Materiales proporcionados por Universidad de Medicina de Carolina del Sur . Nota: El contenido puede ser editado por estilo y longitud.
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