"Fue un privilegio ser parte de este estudio bien diseñado y ejecutado. Russell Ware presentó los resultados en la reunión de ASH, y hace 18 años, casi al día, presenté los resultados del estudio STOP en la misma reunión", dijo Robert J. Adams, MD, investigador principal del estudio, profesor de neurociencias del MUSC y director del Centro de Excelencia Económica para Accidentes Cerebrovasculares de Carolina del Sur." Ese estudio mostró cuán efectiva es la estratificación transcraneal del riesgo Doppler, seguida de transfusiones regulares de glóbulos rojos en personas conEl flujo sanguíneo de alto riesgo puede ser la prevención del accidente cerebrovascular en estos niños. Esto se conoció como el protocolo STOP y su adopción generalizada se ha asociado con una fuerte caída en los accidentes cerebrovasculares isquémicos en niños con anemia falciforme. Sin embargo, el inconveniente de las transfusiones indefinidas, fue una limitación al uso más amplio del protocolo STOP. Este estudio muestra que algunos niños pueden pasar de la transfusión a la medicación después de al menos un año.estos dos estudios nos acercan al logro del objetivo de los Institutos Nacionales de una 'generación libre de accidente cerebrovascular' en la enfermedad de células falciformes ".
El tratamiento estándar para los niños con enfermedad de células falciformes que tienen un alto riesgo de accidente cerebrovascular consiste en transfusiones de sangre regulares. Los niños que reciben transfusiones de sangre regulares corren el riesgo de sobrecarga de hierro. La terapia de quelación o reducción de hierro es necesaria para quienes recibentransfusiones. El estudio apoyado por los Institutos Nacionales de la Salud NIH buscó responder si la hidroxiurea proporcionaría el mismo beneficio que las transfusiones de sangre, dados estos impactos de tratamiento adicionales. La hidroxiurea es el único medicamento aprobado por la Administración de Drogas y Alimentos para tratar la enfermedad de células falciformesEl estudio Doppler transcraneal con transfusiones que cambian a hidroxiurea TWiTCH se suspendió temprano debido a resultados preliminares positivos en noviembre de 2014.
Investigadores de 26 sitios clínicos apoyados por el Instituto Nacional del Corazón, los Pulmones y la Sangre de los NIH NHLBI reclutaron y estudiaron a 121 niños de 4 a 16 años de edad y los dividieron en dos grupos: uno que recibió transfusiones y otro que fue transferido detransfusiones a dosis diarias de hidroxiurea.
"Ningún niño debería tener que enfrentar la posibilidad de sufrir un derrame cerebral", dijo Gary H. Gibbons, MD, director del NHLBI. "Nuestro instituto se esfuerza por lograr una generación de niños con células falciformes sin derrame cerebral"enfermedad. Estudios como este son vitales para avanzar hacia este objetivo que vale la pena ".
Los autores del estudio indicaron que los hallazgos sugieren que la hidroxiurea podría ser efectiva para reducir el riesgo de accidente cerebrovascular en otras poblaciones de pacientes, aunque este no era el objetivo principal del estudio.
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Materiales proporcionado por Universidad de Medicina de Carolina del Sur . Nota: El contenido puede ser editado por estilo y longitud.
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