Hace más de 15 años, David Warshaw, Ph.D., y sus colegas descubrieron el mal funcionamiento preciso de una proteína específica en el corazón que conduce a la miocardiopatía hipertrófica, un culpable común en casos de muerte súbita en atletas jóvenes.
Ahora, un equipo de científicos ha utilizado algunos de los hallazgos anteriores de Warshaw para desarrollar un posible tratamiento para prevenir la miocardiopatía hipertrófica MCH, una enfermedad hereditaria que puede hacer que el corazón se espese y deje de bombear sangre de manera efectiva, lo que lleva a la insuficiencia cardíaca., profesor y presidente de fisiología molecular y biofísica de la Facultad de Medicina de la Universidad de Vermont UVM, escribió sobre la importancia de esta terapia potencial para una columna de "Perspectivas" en la edición del 5 de febrero de 2016 de la revista ciencia .
"Esto puede ofrecer un enfoque generalizado para resolver la miocardiopatía hipertrófica", dice Warshaw, quien también es investigador en el Instituto de Investigación Cardiovascular de Vermont en UVM. "Creo que es extremadamente prometedor".
HCM puede ser el resultado de diferentes mutaciones de muchas proteínas en el corazón. Una de esas proteínas, la miosina, actúa como un pequeño motor molecular en cada célula del músculo cardíaco. Tira y libera una proteína similar a la cuerda, la actina, parahacer que el músculo cardíaco se contraiga y se relaje mientras bombea sangre.
Una mutación de miosina puede "alterar la capacidad de generación de energía del motor" y hacer que el corazón funcione incorrectamente, lo que a su vez hace que el corazón se agrande, dice Warshaw.
Durante muchos años, los científicos asumieron que la mutación causó que la miosina perdiera su potencia motriz, arrancando todo el motor cardíaco. Pero en un estudio publicado en 2000 en Warshaw Investigación de circulación , él y sus colegas descubrieron que el problema no era la disminución del poder en la miosina; era demasiado poder con esta mutación.
"Por analogía, colocar el motor de un auto de carrera de Indy es decir, miosina mutante en un chasis de auto stock es decir, la matriz de tejido conectivo del corazón podría provocar estrés interno y daño estructural", escribe Warshaw en sus "Perspectivas"artículo". Para el corazón, esto equivale a inducir fibrosis cardíaca y desorden de células musculares que son características de los pacientes con MCH ".
El equipo de científicos que encontró una manera de abordar este problema, que informaron en la edición de Science del 5 de febrero de 2016, son de la Escuela de Medicina de Harvard, la Facultad de Medicina de la Universidad de Stanford, la Universidad de Colorado y MyoKardia Inc.en San Francisco, una compañía de biotecnología formada para desarrollar tales tratamientos.
Utilizando ratones criados con la mutación, el equipo probó un inhibidor de molécula pequeña que reduce la generación de energía del motor de miosina a un nivel más normal. Los ratones obtuvieron el fármaco que contiene la molécula a las ocho semanas de edad, y sorprendentemente impidió queHCM de la superficie, según el estudio.
"Cuando le dieron la droga a un ratón joven con la mutación, el corazón del ratón se desarrolló normalmente", dice Warshaw.
El HCM se da en familias, un bebé que da positivo por la mutación genética podría recibir el tratamiento y evitar la enfermedad, dice Warshaw. Sin embargo, el desarrollo de un medicamento humano requeriría pruebas mucho más extensas y muchas preguntas pendientes para serrespondió, dice.
No obstante, Warshaw ve un gran potencial. En estudios previos, descubrió que las mutaciones en otras proteínas del corazón también aumentan la generación de energía del músculo cardíaco, lo que a su vez conduce a HCM. La misma molécula, dice, todavía podría usarse en elmotor de miosina para compensar y así bloquear la enfermedad también en esos casos.
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Materiales proporcionado por Universidad de Vermont . Nota: El contenido puede ser editado por estilo y longitud.
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