Los expertos en salud de Johns Hopkins Medicine están pidiendo a los legisladores y reguladores que cierren las lagunas en la Ley de Medicamentos Huérfanos que, según afirman, otorgan a las compañías farmacéuticas millones de dólares en subsidios no deseados y extraviados y exenciones fiscales y aumentan los costos de los medicamentos.
En un comentario publicado el 19 de noviembre en el American Journal of Clinical Oncology , los autores sostienen que las compañías farmacéuticas están explotando las lagunas en la ley al reclamar el estado de "huérfanos", una designación destinada a fomentar el desarrollo de medicamentos para enfermedades raras que afectan a menos de 200,000 personas en los Estados Unidos. Sin embargo, muchos de estosLas drogas, dicen los autores, terminan siendo comercializadas para otras condiciones más comunes, generando miles de millones en ganancias.
"La industria ha estado jugando con el sistema cortando y cortando indicaciones para que los medicamentos califiquen para beneficios lucrativos del estado huérfano", dice el autor Martin Makary, MD, MPH, profesor de cirugía en Johns Hopkins y una destacada calidad y seguridad de la atención médicaexperto. "Como resultado, el apoyo financiero destinado a la medicina de enfermedades raras se desvía para financiar el desarrollo de medicamentos de gran éxito".
La ley de 1983 fue diseñada para alentar a las compañías farmacéuticas a desarrollar tratamientos para las llamadas enfermedades huérfanas que no serían rentables debido al mercado limitado. Los autores señalan que la legislación ha cumplido esa misión y provocó el desarrollo de terapias que salvan vidas para una constelaciónde trastornos raros, que incluyen fibrosis quística, distrofias musculares y ciertos cánceres pediátricos.
Sin embargo, dicen los autores, la ley también ha invitado al abuso.
Según los términos de la ley, las empresas pueden recibir subsidios federales para los contribuyentes de hasta medio millón de dólares al año por hasta cuatro años por medicamento, grandes créditos fiscales y exenciones de las tarifas de solicitud de comercialización que pueden costar más de $ 2 millones.Además, la Administración de Alimentos y Medicamentos FDA puede otorgar a las empresas siete años de exclusividad de comercialización para un medicamento huérfano para garantizar que recuperen los costos de la investigación y el desarrollo.
Makary dice que las compañías explotan la ley al enumerar inicialmente solo una indicación para el uso de un medicamento, una lo suficientemente estrecha como para calificar para los beneficios de la enfermedad "huérfana". Sin embargo, después de la aprobación de la FDA, algunos de estos medicamentos se comercializan y se usan fuera de la etiqueta mucho másen general, generando grandes ganancias.
"Esta es una práctica financieramente tóxica que tampoco es ética. Es hora de garantizar que también la hagamos ilegal", dice el coautor del estudio Michael Daniel, investigador del Departamento de Cirugía de Johns Hopkins. "La práctica se inflalos precios de los medicamentos y los costos se transfieren a los consumidores en forma de primas de seguro médico más altas ".
Por ejemplo, dicen los autores, el medicamento rituximab fue aprobado originalmente para tratar el linfoma no Hodgkin de células B foliculares, una enfermedad que afecta a unos 14,000 pacientes al año. Sin embargo, el medicamento ahora también se usa para tratar varios otrostipos de cáncer, rechazo de órganos después del trasplante de riñón y enfermedades autoinmunes, incluida la artritis reumatoide que afecta a 1.3 millones de estadounidenses. El rituximab, comercializado con varios nombres comerciales, es el medicamento número uno en venta aprobado como medicamento huérfano, el duodécimo de todos los tiempossuperventas de drogas en los Estados Unidos y generó $ 3.7 mil millones en ventas nacionales en 2014.
De hecho, siete de los 10 medicamentos más vendidos en los Estados Unidos para 2014 salieron al mercado con una designación "huérfana", dicen los autores.
De los 41 medicamentos aprobados por la FDA en 2014, 18 tenían designaciones de estado huérfano, dicen los investigadores, pronosticando que en 2015, los medicamentos huérfanos generarán ventas por un total de $ 107 mil millones. Ese número, agregan, se espera que llegue a $ 176 mil millones por2020. La proyección, dice Makary, representa una tasa de crecimiento anual de casi el 11 por ciento, o el doble de la tasa de crecimiento del mercado general de medicamentos recetados. Los autores también citan datos que muestran que para 2020, se espera que los medicamentos huérfanos representen el 19 por ciento deventas mundiales de medicamentos recetados, un aumento del 6 por ciento en el año 2000.
Aunque los motivos de este auge de las drogas huérfanas son probablemente multifactoriales, los autores reconocen que la explotación de la ley de drogas huérfanas es un catalizador importante detrás de esta tendencia, dicen.
Debido a que la designación huérfana garantiza un acuerdo de exclusividad de siete años para comercializar el medicamento y lo protege de la competencia genérica, los precios de dichos medicamentos a menudo se disparan rápidamente. Por ejemplo, el medicamento imatinib, para el tratamiento de la leucemia mielógena crónica fue originalmentea un precio de $ 30,000 por año en 2001. Para 2012, costaba $ 92,000 al año. La designación original del medicamento era solo para CML y trataría a 9,000 pacientes al año en los Estados Unidos. Posteriormente, el medicamento recibió seis designaciones huérfanas adicionales para diversas afecciones,incluyendo cánceres gástricos y trastornos inmunes.
Makary dice que la cláusula de exclusividad en esencia garantiza un monopolio hiperextendido patrocinado por el gobierno, lo que no sorprende que el costo promedio de los medicamentos huérfanos sea más de $ 98,000 por paciente por año, en comparación con un costo promedio de poco más de $ 5,000 por paciente por añopara medicamentos no huérfanos.
En general, casi el 15 por ciento de los medicamentos huérfanos ya aprobados posteriormente agregan enfermedades mucho más comunes a sus repertorios de tratamiento.
Makary y su equipo recomiendan que una vez que un medicamento excede los principios básicos de la ley, para tratar a menos de 200,000 personas, ya no debería recibir apoyo gubernamental o exclusividad de comercialización. Esto se puede lograr, dicen los autores, a través de negociaciones de precios, cláusulas que reducen la exclusividad de comercialización y la nivelación de impuestos una vez que un medicamento se convierte en un tratamiento de gran éxito para afecciones que no figuran en la aprobación original de la FDA. Dichas medidas garantizarían que se siga el espíritu de la ley original mientras continúan proporcionando incentivos económicos críticos para casos realmente rarosenfermedades, concluyen los autores.
Fuente de la historia :
Materiales proporcionado por Medicina Johns Hopkins . Nota: El contenido puede ser editado por estilo y longitud.
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