La degeneración macular es la principal causa de pérdida de visión en adultos mayores, pero los científicos han luchado durante mucho tiempo para estudiar y replicar elementos clave de la enfermedad en el laboratorio. Un estudio publicado en el Actas de la Academia Nacional de Ciencias es el primero en demostrar las características distintivas de la degeneración macular en un nuevo modelo de células madre humanas desarrollado por investigadores del Centro médico de la Universidad de Rochester.
Este nuevo modelo podría hacer posibles nuevas vías de investigación de la degeneración macular y ha ayudado al equipo a perfeccionar algunos posibles objetivos farmacológicos para la enfermedad.
"Hasta ahora, no ha habido un modelo derivado de pacientes de degeneración macular", dijo Ruchira Singh, Ph.D., profesor asistente de Oftalmología en el Instituto Flaum Eye en URMC y autor principal del estudio ". Fueno se sabe si puede tomar células del ojo humano y hacer un modelo celular que muestre las características de la enfermedad ".
Aunque las enfermedades maculares pueden variar ampliamente, las enfermedades degenerativas maculares hereditarias relacionadas con la edad y similares se caracterizan por la acumulación de escombros en la retina, el tejido sensible a la luz en la parte posterior del ojo que es crucial para la visión. Estos depósitos, llamados drusas, se encuentran específicamente debajo de una capa de células del epitelio pigmentario de la retina RPE, que se sabe que son actores clave en la degeneración macular.
Para su nuevo modelo, el equipo de Singh recolectó células de la piel de pacientes con formas genéticas de degeneración macular, las reprogramó para células madre y las utilizó para crear células RPE. Las células RPE derivadas de pacientes imitaban varias características de la degeneración macularcuando envejece en un plato, como producir los depósitos distintivos.
las células RPE que portan mutaciones que causan la degeneración macular desarrollaron más depósitos con una composición más similar a lo que se ve en el ojo humano afectado que las células de adultos sanos o las células de pacientes en las que las mutaciones que causan enfermedades se corrigieron mediante la edición de genes.
Utilizando este modelo, el grupo de Singh demostró por primera vez que las células disfuncionales de RPE pueden causar por sí mismas aspectos específicos de la degeneración macular, sin la ayuda de otras células o componentes de la retina. Esto fue cierto para las células derivadas de pacientes contres formas genéticas diferentes de degeneración macular, lo que sugiere que la disfunción de las células RPE podría ser central para múltiples formas de la enfermedad.
El nuevo modelo de Singh también permitió a su equipo de investigación identificar un grupo de moléculas en las células RPE que podrían ser objeto de nuevos fármacos para la degeneración macular. Estas "proteínas complementarias", que normalmente aumentan las funciones inmunes en las células, pueden verse afectadas por alteraciones genéticas quecausan degeneración macular. En el estudio, la expresión de genes que codifican estas proteínas fue elevada en las células RPE de todos los pacientes con degeneración macular, lo que sugiere que también pueden desempeñar un papel clave en múltiples formas de la enfermedad.
"Ahora podemos identificar y probar una terapia farmacológica racional en las propias células de los pacientes", dijo Singh. "Hasta ahora, esto no ha sido posible, pero ahora podemos estudiar las enfermedades maculares en paralelo e identificar cuáles podrían ser lasdefecto central a través de enfermedades maculares "
Singh cree que este estudio ayudará a mover el campo de la investigación de la degeneración macular hacia el desarrollo de nuevos medicamentos que apunten a las células RPE, al tiempo que proporciona un modelo nuevo y mejorado para detectar esos medicamentos. Aunque este trabajo es temprano, el equipo espera que conduzca a unTratamiento efectivo para la degeneración macular en el futuro.
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Materiales proporcionado por Centro médico de la Universidad de Rochester . Nota: El contenido puede ser editado por estilo y longitud.
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