Una colaboración internacional de recursos del gobierno, la universidad y la industria mostró la promesa de utilizar el ARN como una forma segura de producir y modificar células madre pluripotentes inducidas iPSC de células de pacientes para aplicaciones clínicas en medicina regenerativa, ingeniería de tejidos y personalizadasmedicamento.
El reciente artículo, "Células madre pluripotentes inducidas generadas por ARN y editadas por genes para el modelado y la terapia de enfermedades", en la edición del 13 de septiembre del Journal of Cellular Physiology, describe el proceso revolucionario de reprogramación de células somáticas en iPSCs, similar acélulas madre embrionarias. Los autores citan el progreso de su investigación como el trabajo del Premio Nobel Dr. Shinya Yamanaka, que estableció firmemente la practicidad del uso de células de pacientes para generar potencialmente cualquier tipo de célula del cuerpo humano.
La Dra. Ileana Zucchi, el Dr. James Kehler y el Dr. Rolland Reinbold del Consejo Nacional de Investigación-Instituto de Tecnología Biomédica CNR-ITB en Italia colaboraron con sus homólogos estadounidenses en el Instituto Sbarro de Investigación del Cáncer y Medicina Molecularen la Universidad de Temple en Filadelfia, incluido el director del instituto, el Dr. Antonio Giordano, y el líder del grupo, el Dr. Gianfranco Bellipanni.
Si bien la tecnología ha estado disponible durante varios años, un desafío imponente y restante era no introducir cambios genéticos no deseados o no intencionales en las células que pudieran resultar potencialmente inseguros o éticamente inaceptables.
La tecnología más reciente e igualmente importante que usa el sistema CRISPR / Cas9 para cambiar genes también compartió esta limitación de que los eventos genómicos no intencionados pueden potencialmente hacer que las células sean inseguras para uso clínico.
Al utilizar tecnologías alternativas al suministro de plásmidos de ADN o genes de vectores virales, los investigadores pudieron crear y editar iPSC humanas mediante transfección transitoria de ARN sin riesgo de integración o retención, proporcionando un enfoque más seguro y clínicamente relevante para modelar enfermedades humanasy desarrollando nuevas terapias potenciales.
"Combinamos la reprogramación y la edición de genes utilizando una plataforma basada en ARN para reducir los riesgos de las herramientas tradicionales que pueden interferir con la función y la estabilidad de iPSC", Dr. James Kehler, coautor principal y científico del CNR y director deexplicaron las alianzas científicas en MTI-GlobalStem.
El Dr. Zucchi agregó: "Estamos agradecidos por las contribuciones de nuestros colaboradores en la industria, la Dra. Alice Chen en Organovo y la Dra. Miranda Yang en Ascendance Biotechnologies. Esta investigación colaborativa promoverá la generación de tejidos y órganos humanos funcionales a medidaa través de la impresión in vitro, micro-patrones y bioingeniería. Además, las interacciones fármaco-objetivo ahora pueden validarse más rápidamente en modelos humanos derivados de iPSC para detectar la eficacia del fármaco y la posible toxicidad fuera del objetivo en paneles de células de pacientes para aplicaciones enmedicina de precisión "
El profesor Giordano, contactado en su oficina en Filadelfia, ensalzó el valor de las colaboraciones internacionales en investigación como vital para el progreso de la ciencia, y agregó, "la investigación con células madre está alcanzando niveles que pronto impactarán la vida de millones de personas"
Fuente de la historia :
Materiales proporcionado por Organización de Investigación en Salud Sbarro SHRO . Nota: El contenido puede ser editado por estilo y longitud.
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