Investigadores canadienses han publicado resultados prometedores del primer ensayo clínico en el mundo de una terapia con células madre genéticamente mejoradas para la hipertensión arterial pulmonar HAP. Esta enfermedad rara y mortal afecta principalmente a mujeres jóvenes y se caracteriza por una presión muy alta enlas arterias que suministran sangre a los pulmones. En algunos casos, la HAP es causada por un gen defectuoso, pero en muchos casos se desconoce la causa. Los medicamentos actualmente disponibles pueden mejorar modestamente los síntomas y la capacidad de ejercicio en el mejor de los casos, pero no pueden reparar el vaso sanguíneodaño a los pulmones o curar la enfermedad.
El ensayo, publicado en Investigación de circulación , fue diseñado para evaluar la viabilidad y los efectos secundarios de una terapia con células madre genéticamente mejoradas para reparar y regenerar los vasos sanguíneos del pulmón en la HAP. Siete pacientes se sometieron a un proceso de selección de células sanguíneas aféresis para recolectar una determinada población de sus glóbulos blancosEstas células se cultivaron en el laboratorio en condiciones especiales para seleccionar células madre similares a las células progenitoras endoteliales. Estas células fueron diseñadas genéticamente para producir mayores cantidades de óxido nítrico, una sustancia natural que ensancha los vasos sanguíneos y es esencial para una eficienciareparación y regeneración vascular. Las células genéticamente mejoradas se inyectaron directamente en la circulación pulmonar del mismo paciente.
Aunque el estudio no fue diseñado para evaluar rigurosamente los beneficios de la terapia, los investigadores sí observaron que los pacientes habían mejorado el flujo sanguíneo en los pulmones en los días posteriores a la terapia, y una mayor capacidad para hacer ejercicio y una mejor calidad de vida para hasta seismeses después de la terapia. Sin embargo, no hubo un grupo de placebo en este estudio, por lo que es imposible saber con certeza si los efectos observados se debieron a las células o a los efectos psicológicos.
La terapia fue generalmente bien tolerada, sin embargo, un paciente que tenía síntomas muy graves y enfermedad y signos de mal pronóstico falleció un día después del tratamiento. Esto no fue inesperado, dada la disminución del estado del paciente antes del tratamiento.
"La hipertensión arterial pulmonar es una enfermedad mortal e incurable que a menudo afecta a las personas en la plenitud de su vida", dijo el Dr. Duncan Stewart, autor principal del artículo, científico principal en el Hospital de Ottawa y profesor de medicina en la Universidad deOttawa: "Necesitamos desesperadamente nuevas terapias para esta enfermedad, y los enfoques de medicina regenerativa han demostrado ser muy prometedores en modelos de laboratorio y en ensayos clínicos para otras afecciones".
"Este ensayo muestra que la terapia con células madre genéticamente mejoradas es un enfoque de tratamiento prometedor para la hipertensión arterial pulmonar", continuó el Dr. Stewart, quien también es cardiólogo en ejercicio y Vicepresidente Ejecutivo de Investigación en el Hospital de Ottawa ".es un comienzo importante, necesitaremos realizar estudios más amplios para establecer si esta terapia puede producir beneficios importantes y duraderos para las personas que padecen esta enfermedad desafiante ".
El Dr. Stewart también lidera el primer ensayo clínico en el mundo de una terapia con células madre genéticamente mejoradas para el ataque cardíaco.
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Materiales proporcionado por Instituto de Investigación del Hospital de Ottawa . Nota: El contenido puede ser editado por estilo y longitud.
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